Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc., una empresa biofarmacéutica, se centra en el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas para enfermedades raras y huérfanas debilitantes. Su principal producto candidato es LIVMARLI (maralixibat), un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT) de administración oral y mínima absorción, que está aprobado para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille en los Estados Unidos e internacionalmente. La empresa también participa en la comercialización de Cholbam, una cápsula de ácido cólico, aprobada para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con trastornos de la síntesis de ácidos biliares debidos a defectos de una sola enzima y como tratamiento adyuvante para pacientes con trastornos peroxisomales, incluyendo el trastorno de biogénesis peroxisomal-espectro Zellweger y el síndrome de Smith-Lemli-Opitz; y Chenodal, un comprimido, aprobado para el tratamiento de cálculos radiolúcidos en la vesícula biliar, y en desarrollo para el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa. Además, desarrolla Volixibat, un agente oral y de mínima absorción diseñado para inhibir el IBAT, actualmente en ensayo clínico de fase 2b para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedades hepáticas colestásicas; Brelovitug, para el tratamiento de la infección crónica por VHD, que se encuentra en ensayo clínico de fase 2; y MRM-3379, que está en estudio clínico de fase 2 para el tratamiento de FXS. La empresa cuenta con un acuerdo de colaboración con Shire International GmbH; un acuerdo de licencia con Pfizer Inc.; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH; Novartis Pharma AG; Lonza Ltd.; Enthorin Therapeutics, LLC y Dart Neuroscience LLC; un acuerdo de compra de activos con Asklepion Pharmaceuticals, LLC; un acuerdo de licencia y fabricación con LGM Pharma; y un acuerdo de compra de activos con Travere Therapeutics, Inc. La empresa se constituyó en 2018 y tiene su sede en Foster City, California.