Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. opera como una empresa biofarmacéutica centrada en la creación y comercialización de terapias de reemplazo de proteínas y medicinas de precisión. Estos tratamientos especializados se dirigen a enfermedades raras y áreas con necesidades médicas críticas no cubiertas, llegando a pacientes en todo Estados Unidos, Europa y otras regiones internacionales. El producto terapéutico insignia de Pharming es Ruconest, un inhibidor de la C1 ésterasa humana diseñado mediante ingeniería genética para el manejo de episodios agudos de angioedema hereditario. Más allá de su oferta principal, la cartera de proyectos de la empresa explora activamente el uso de rhC1INH para afecciones como la preeclampsia, la lesión renal aguda y el COVID-19. Además, Pharming está desarrollando leniolisib, un inhibidor de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3K delta), para personas que padecen el síndrome de PI3K delta activado, junto con una terapia de alfa-glucosidasa para tratar las enfermedades de Pompe y Fabry. La empresa mantiene una colaboración de desarrollo y licencias con Novartis. Asimismo, una alianza estratégica con Orchard Therapeutics plc involucra la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de OTL-105. Esta terapia génica de células madre hematopoyéticas autólogas ex-vivo en fase de investigación tiene como objetivo tratar el angioedema hereditario. Su sede corporativa se encuentra en Leiden, Países Bajos.