Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, une société de biotechnologie, se consacre au développement et à la commercialisation de thérapies pour le traitement de la mucoviscidose. La société commercialise SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI et KALYDECO pour traiter les patients atteints de mucoviscidose présentant des mutations spécifiques dans leur gène régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose, ainsi que TRIKAFTA pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans ou plus présentant au moins une mutation F508del. Son pipeline comprend le VX-864 pour le traitement du déficit en AAT, en essai clinique de phase 2 ; le VX-147 pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire et focale médiée par APOL1, ou GSFS, et d'autres maladies rénales graves, en essai clinique de phase 2 ; le VX-880, un traitement pour le diabète de type 1, en essai clinique de phase 1/2 ; le VX-548, un inhibiteur de NaV1.8 pour le traitement des douleurs aiguës, neuropathiques et musculosquelettiques, en essai clinique de phase 2 ; et le CTX001 pour le traitement de la drépanocytose sévère (SCD) et de la thalassémie dépendante des transfusions (TDT), en essai clinique de phase 3. La société vend ses produits principalement à des pharmacies spécialisées et des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu'à des distributeurs spécialisés, des chaînes de vente au détail, des hôpitaux et des cliniques à l'échelle internationale. Elle collabore avec Affinia Therapeutics, Inc. ; Arbor Biotechnologies, Inc. ; CRISPR Therapeutics AG. ; Kymera Therapeutics, Inc. ; Mammoth Biosciences, Inc. ; Moderna, Inc. ; Obsidian Therapeutics, Inc. ; et Skyhawk Therapeutics, Inc. ; ainsi qu'avec Ribometrix, Inc. ; Genomics plc ; Merck KGaA ; Darmstadt, Allemagne, et X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a été fondée en 1989 et son siège social est situé à Boston, Massachusetts.