Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals Incorporated, une société de biotechnologie, se consacre au développement et à la commercialisation de thérapies pour le traitement de la mucoviscidose. La société commercialise SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI et KALYDECO pour traiter les patients atteints de mucoviscidose présentant des mutations spécifiques de leur gène régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose ; et TRIKAFTA pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans ou plus présentant au moins une mutation F508del. Son pipeline comprend le VX-864 pour le traitement du déficit en AAT, qui est en essai clinique de phase 2 ; le VX-147 pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire et focale médiée par APOL1, ou FSGS, et d'autres maladies rénales graves, qui est en essai clinique de phase 2 ; le VX-880, traitement du diabète de type 1, qui est en essai clinique de phase 1/2 ; le VX-548, un inhibiteur de NaV1.8 pour le traitement des douleurs aiguës, neuropathiques et musculosquelettiques, qui est en essai clinique de phase 2 ; et le CTX001 pour le traitement de la drépanocytose sévère et de la thalassémie dépendante des transfusions (TDT), qui est en essai clinique de phase 3. La société vend ses produits principalement à des pharmacies spécialisées et des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu'à des distributeurs spécialisés, des chaînes de vente au détail, des hôpitaux et des cliniques à l'échelle internationale. Elle collabore avec Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; et Skyhawk Therapeutics, Inc.; ainsi qu'avec Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, et X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a été fondée en 1989 et son siège social est situé à Boston, Massachusetts.