Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. berspesialisasi dalam menciptakan dan memasarkan pengobatan bagi individu yang menderita gangguan langka yang parah dan sering kali fatal, serta kondisi medis kritis lainnya. Perusahaan saat ini memasarkan beberapa produk farmasi utama. Di antaranya adalah Vimizim, terapi penggantian enzim yang menargetkan mucopolysaccharidosis (MPS) tipe IV A, sebuah gangguan penyimpanan lisosom spesifik, dan Naglazyme, bentuk rekombinan dari N-acetylgalactosamine 4-sulfatase untuk individu dengan MPS VI. Penawaran penting lainnya adalah Kuvan, versi oral sintetis unik dari 6R-BH4, yang diresepkan untuk phenylketonuria (PKU), sebuah kondisi metabolik turunan. Memperluas portofolio produknya, BioMarin menyediakan Palynziq, enzim phenylalanine ammonia lyase rekombinan ter-PEGylasi yang diberikan melalui suntikan subkutan untuk menurunkan kadar Phe dalam darah. Tersedia juga Brineura, recombinant human tripeptidyl peptidase 1 yang digunakan dalam pengobatan ceroid lipofuscinosis tipe 2, varian dari penyakit Batten; Voxzogo, analog c-type natriuretic peptide suntikan harian untuk achondroplasia; dan Aldurazyme, protein murni yang menyerupai enzim manusia alami alpha-L-iduronidase. Di luar produk yang sudah ada, BioMarin memiliki pipeline pengembangan yang kuat. Ini termasuk valoctocogene roxaparvovec, vektor virus adeno-associated yang sedang menjalani uji klinis Fase III untuk hemofilia A yang parah. Selain itu, BMN 307, terapi gen yang dimediasi AAV5, sedang dalam uji coba Fase 1/2, yang bertujuan untuk menormalkan kadar fenilalanin darah pada pasien PKU, sementara BMN 255 juga dalam uji coba Fase 1/2 untuk hiperoksaluria primer. Kliennya mencakup apotek spesialis, rumah sakit, badan kesehatan pemerintah internasional, serta jaringan distributor dan grosir farmasi. Layanan ini menjangkau pasien dan penyedia layanan kesehatan di seluruh Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, dan pasar global lainnya. BioMarin mempertahankan lisensi strategis dan aliansi kolaboratif dengan mitra seperti Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Didirikan pada tahun 1996, kantor pusat perusahaan berlokasi di San Rafael, California.