Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc. mengembangkan dan mengomersialkan terapi bagi orang dengan penyakit langka dan kondisi medis yang serius serta mengancam jiwa. Produk komersialnya meliputi Vimizim, terapi penggantian enzim untuk pengobatan mucopolysaccharidosis (MPS) tipe IV A, sebuah gangguan penyimpanan lisosom; Naglazyme, bentuk rekombinan dari N-acetylgalactosamine 4-sulfatase untuk pasien dengan MPS VI; dan Kuvan, bentuk oral sintetis eksklusif dari 6R-BH4 yang digunakan untuk mengobati pasien dengan phenylketonuria (PKU), sebuah penyakit metabolik turunan. Produk komersial perusahaan juga terdiri dari Palynziq, enzim phenylalanine ammonia lyase rekombinan terpegilasi, yang diberikan melalui suntikan subkutan untuk mengurangi konsentrasi Phe dalam darah; Brineura, recombinant human tripeptidyl peptidase 1 untuk pengobatan pasien dengan ceroid lipofuscinosis tipe 2, salah satu bentuk penyakit Batten; Voxzogo, suntikan analog c-type natriuretic peptide sekali sehari untuk pengobatan achondroplasia; dan Aldurazyme, protein murni yang dirancang identik dengan bentuk alami enzim manusia alpha-L-iduronidase. Selain itu, perusahaan mengembangkan valoctocogene roxaparvovec, sebuah vektor adeno associated virus, yang sedang dalam uji klinis Fase III untuk pengobatan pasien dengan hemofilia A berat; BMN 307, terapi gen yang dimediasi AAV5, yang sedang dalam uji klinis Fase 1/2 untuk menormalkan kadar konsentrasi Phe darah pada pasien dengan PKU; dan BMN 255 yang sedang dalam uji klinis Fase 1/2 untuk mengobati hiperoksaluria primer. Perusahaan melayani apotek spesialis, rumah sakit, dan lembaga pemerintah non-AS, serta distributor dan grosir farmasi di Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, dan internasional. BioMarin Pharmaceutical Inc. memiliki perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Perusahaan didirikan pada tahun 1996 dan berkantor pusat di San Rafael, California.