Biomarin Pharmaceutical 

BioMarin Pharmaceutical Inc., sebuah perusahaan bioteknologi, terlibat dalam pengembangan dan komersialisasi terapi untuk penyakit langka dan kondisi medis yang mengancam jiwa di Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, Timur Tengah, Asia Pasifik, dan secara internasional. Produk perusahaan termasuk VIMIZIM, terapi penggantian enzim untuk pengobatan mukopolisakaridosis (MPS) tipe IV A, suatu gangguan penyimpanan lisosom; VOXZOGO, injeksi harian analog dari peptida natriuretik tipe C (CNP) untuk pengobatan akondroplasia; NAGLAZYME, bentuk rekombinan dari N-acetylgalactosamine 4-sulfatase untuk pasien dengan MPS VI; dan PALYNZIQ, enzim fenilalanin (Phe) amonia lyase rekombinan PEG yang diberikan melalui injeksi subkutan untuk mengurangi konsentrasi Phe dalam darah. Perusahaan juga mengembangkan BRINEURA, peptidase tripeptidil manusia rekombinan 1 untuk pengobatan pasien dengan ceroid lipofuscinosis tipe 2, suatu bentuk penyakit Batten; ALDURAZYME, protein murni yang dirancang identik dengan bentuk enzim alpha-L-iduronidase yang terjadi secara alami; KUVAN, bentuk oral sintetis 6R-BH4 yang digunakan untuk mengobati pasien dengan fenilketonuria, suatu penyakit metabolik yang diwariskan; dan ROCTAVIAN, vektor virus adeno terkait untuk pengobatan hemofilia A berat. Produk perusahaan yang sedang dikembangkan termasuk BMN 333, CNP bertindak lebih lama untuk pengobatan berbagai gangguan pertumbuhan, seperti akondroplasia dan hipokondroplasia; BMN 349, terapi oral untuk pengobatan penyakit hati yang terkait dengan defisiensi alpha-1 antitrypsin; dan BMN 351, oligonukleotida untuk pengobatan distrofi otot duchenne. Perusahaan melayani apotek spesialis, rumah sakit, lembaga pemerintah non-AS, distributor, dan grosir farmasi. Perusahaan memiliki perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Ares Trading S.A. Perusahaan didirikan pada tahun 1996 dan berkantor pusat di San Rafael, California.