Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. adalah perusahaan biofarmasi yang berdedikasi pada penciptaan dan komersialisasi terapi penggantian protein dan pengobatan presisi. Perusahaan ini memfokuskan upayanya untuk menangani penyakit langka dan kebutuhan medis mendesak yang belum terpenuhi di seluruh Amerika Serikat, Eropa, dan pasar internasional lainnya. Produk komersial utamanya adalah Ruconest, sebuah inhibitor C1 esterase manusia rekombinan yang digunakan untuk pengobatan akut angioedema herediter. Jalur pengembangan Pharming juga mencakup rhC1INH, yang sedang diteliti untuk kondisi seperti preeklampsia, cedera ginjal akut, dan COVID-19. Selain itu, perusahaan sedang mengembangkan leniolisib, sebuah inhibitor phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta) yang dirancang untuk pasien dengan sindrom PI3K delta yang teraktivasi, serta terapi alpha-glucosidase yang menargetkan penyakit Pompe dan Fabry. Perusahaan telah menjalin kolaborasi signifikan, termasuk perjanjian pengembangan dan lisensi dengan Novartis. Perusahaan juga mempertahankan kemitraan strategis dengan Orchard Therapeutics plc untuk penelitian, pengembangan, manufaktur, dan komersialisasi OTL-105, sebuah terapi gen sel punca hematopoietik autologus ex-vivo investigasional yang ditujukan untuk angioedema herediter. Pharming Group N.V. berkantor pusat di Leiden, Belanda.