Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. beroperasi sebagai perusahaan biofarmasi yang berfokus pada pembuatan dan komersialisasi terapi penggantian protein dan pengobatan presisi. Perawatan khusus ini menargetkan penyakit langka dan area dengan kebutuhan medis kritis yang belum terpenuhi, menjangkau pasien di seluruh Amerika Serikat, Eropa, dan wilayah internasional lainnya. Terapi unggulan Pharming adalah Ruconest, sebuah inhibitor C1 esterase manusia yang direkayasa secara genetik yang dirancang untuk mengelola episode akut angioedema herediter. Selain penawaran utamanya, pipeline perusahaan secara aktif mengeksplorasi penggunaan rhC1INH untuk kondisi seperti pre-eklampsia, cedera ginjal akut, dan COVID-19. Selain itu, Pharming sedang mengembangkan leniolisib, sebuah inhibitor phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta), untuk individu yang menderita sindrom PI3K delta yang teraktivasi, bersama dengan terapi alpha-glucosidase untuk menangani penyakit Pompe dan Fabry. Perusahaan mempertahankan kolaborasi pengembangan dan lisensi dengan Novartis. Selain itu, aliansi strategis dengan Orchard Therapeutics plc melibatkan penelitian, pengembangan, manufaktur, dan komersialisasi OTL-105. Terapi gen sel punca hematopoietik autologus ex-vivo investigasional ini bertujuan untuk mengobati angioedema herediter. Basis korporatnya berlokasi di Leiden, Belanda.