Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., sebuah perusahaan biofarmasi, berfokus pada identifikasi, akuisisi, pengembangan, dan komersialisasi produk inovatif untuk pengobatan penyakit genetik langka dan ultra-langka di Amerika Utara, Amerika Latin, Eropa, Timur Tengah, Afrika, dan Asia-Pasifik. Produk biologisnya meliputi Crysvita (burosumab), sebuah antibodi yang menargetkan fibroblast growth factor 23 untuk pengobatan hipofosfatemia terkait kromosom X, serta osteomalacia yang diinduksi tumor; Mepsevii, terapi penggantian enzim untuk pengobatan anak-anak dan orang dewasa dengan Mukopolisakaridosis VII; Dojolvi untuk pengobatan gangguan oksidasi asam lemak rantai panjang; dan Evkeeza (evinacumab) untuk pengobatan hiperkolesterolemia familial homozigot. Kandidat produk perusahaan yang sedang dalam uji klinis Fase 3 meliputi UX143, antibodi monoklonal manusia untuk pengobatan osteogenesis imperfecta; UX111, kandidat produk terapi gen AAV9 untuk pengobatan pasien dengan sindrom Sanfilippo tipe A, atau MPS IIIA, sebuah penyakit penyimpanan lisosom yang langka; DTX401, kandidat klinis terapi gen adeno-associated virus 8 (AAV8) untuk pengobatan pasien dengan penyakit penyimpanan glikogen tipe Ia; DTX301, terapi gen AAV8 untuk pengobatan pasien dengan ornithine transcarbamylase; dan GTX-102, sebuah oligonukleotida antisense untuk pengobatan sindrom Angelman. Perusahaan juga mengembangkan UX701, terapi gen adeno-associated AAV9 yang sedang dalam uji klinis Fase 2 untuk pengobatan penyakit hati Wilson. Perusahaan memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Regeneron; dan Abeona. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. didirikan pada tahun 2010 dan berkantor pusat di Novato, California.