Ultragenyx Pharmaceutical 

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., sebuah perusahaan biopharmaceutical, fokus pada identifikasi, akuisisi, pengembangan, dan komersialisasi produk-produk baru untuk pengobatan penyakit genetik langka dan ultra-langka di Amerika Utara, Amerika Latin, Eropa, Timur Tengah, Afrika, dan Asia-Pasifik. Produk biologisnya termasuk Crysvita (burosumab), antibodi yang menargetkan faktor pertumbuhan fibroblast 23 untuk pengobatan hipofosfatemia terkait X, serta osteomalacia yang diinduksi tumor; Mepsevii, terapi penggantian enzim untuk pengobatan anak-anak dan orang dewasa dengan Mucopolysaccharidosis VII; Dojolvi untuk pengobatan gangguan oksidasi asam lemak rantai panjang; dan Evkeeza (evinacumab) untuk pengobatan hipercholesterolemia familial homozigot. Kandidat produk perusahaan yang sedang dalam uji klinis fase 3 termasuk UX143, antibodi monoklonal manusia untuk pengobatan osteogenesis imperfecta; UX111, kandidat produk terapi gen AAV9 untuk pengobatan pasien dengan sindrom Sanfilippo tipe A, atau MPS IIIA, penyakit penyimpanan lisosom langka; DTX401, kandidat klinis terapi gen virus adeno-associatif 8 (AAV8) untuk pengobatan pasien dengan penyakit penyimpanan glikogen tipe Ia; DTX301, terapi gen AAV8 untuk pengobatan pasien dengan ornithine transcarbamylase; dan GTX-102, oligonukleotida antisense untuk pengobatan sindrom Angelman. Perusahaan ini juga mengembangkan UX701 yang sedang dalam uji klinis fase 2 untuk pengobatan penyakit Wilson; dan UX053 untuk pengobatan penyakit penyimpanan glikogen tipe III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universitas Saint Louis; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; GeneTx; Mereo; Universitas Pennsylvania; Solid Biosciences Inc.; Regeneron; Abeona; dan Arcturus Therapeutics Holdings Inc. Perusahaan ini didirikan pada tahun 2010 dan berkantor pusat di Novato, California.