Regenxbio 

Regenxbio Inc adalah perusahaan bioteknologi yang beroperasi pada tahap klinis, yang berdedikasi untuk mengembangkan kandidat terapi gen. Terapi ini dirancang untuk memasukkan gen ke dalam sel, dengan tujuan untuk memperbaiki defisiensi genetik atau merangsang sel tubuh sendiri untuk memproduksi protein terapeutik atau antibodi guna melawan penyakit. Inti dari pengembangan terapeutiknya adalah Platform Teknologi NAV milik perusahaan, sebuah sistem pengiriman gen berbasis adeno-associated virus. Aset investigasi utama perusahaan, RGX-314, saat ini sedang dalam uji klinis Fase III untuk mengobati degenerasi makula terkait usia tipe basah (wet age-related macular degeneration). Pipeline perusahaan juga mencakup RGX-121 dan RGX-111, keduanya dalam uji coba Fase I/II untuk mucopolysaccharidosis tipe II dan tipe I, masing-masing; RGX-181, yang sedang dalam pengembangan preklinis untuk penyakit late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis tipe II; RGX-202, yang sedang menjalani evaluasi Fase I/II untuk distrofi otot Duchenne; dan RGX-381, pada tahap preklinis untuk menangani manifestasi okular dari penyakit CLN2. Selain program internalnya, Regenxbio Inc melisensikan Platform Teknologi NAV miliknya kepada perusahaan bioteknologi dan farmasi lainnya. Perusahaan juga menjalin perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Neurimmune AG untuk memajukan terapi gen yang inovatif. Didirikan pada tahun 2008, Regenxbio Inc berkantor pusat di Rockville, Maryland.