Regenxbio 

Regenxbio Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis, menyediakan kandidat produk terapi gen untuk mengantarkan gen ke sel untuk mengatasi cacat genetik atau untuk memungkinkan sel-sel di dalam tubuh memproduksi protein terapeutik atau antibodi yang dimaksudkan untuk mempengaruhi penyakit. Kandidat produk terapi gen-nya didasarkan pada Platform Teknologi NAV, sebuah platform pengiriman gen virus adeno-asosiasi yang dimiliki. Kandidat produk utama perusahaan adalah RGX-314, yang sedang dalam uji klinis fase III untuk pengobatan degenerasi makula terkait usia basah. Perusahaan ini juga mengembangkan RGX-121 yang sedang dalam uji klinis fase I/II untuk mengobati mukopolisakaridosis tipe II; RGX-111, yang sedang dalam uji klinis fase I/II untuk mengobati mukopolisakaridosis tipe I; RGX-181 yang sedang dalam tahap pra-klinis untuk pengobatan penyakit lipofusinosis neuronalis ceroid tipe II pada bayi; RGX-202, untuk mengobati distrofi otot Duchenne yang sedang dalam uji klinis fase I/II; dan RGX-381, untuk mengobati manifestasi okular dari penyakit CLN2 yang sedang dalam tahap pra-klinis. Regenxbio Inc. juga melisensikan Platform Teknologi NAV-nya kepada perusahaan bioteknologi dan farmasi lainnya; dan memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Neurimmune AG untuk mengembangkan terapi gen baru. Regenxbio Inc. didirikan pada tahun 2008 dan berkantor pusat di Rockville, Maryland.