Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial, berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi target RNA, platform siRNA, terapi gen, dan modalitas terapi genetik lainnya untuk pengobatan penyakit langka. Perusahaan ini menawarkan EXONDYS 51 untuk pengobatan Duchenne pada pasien dengan mutasi gen distrofin yang terkonfirmasi yang dapat ditangani dengan skipping ekson 51; VYONDYS 53 untuk pengobatan Duchenne pada pasien dengan mutasi gen distrofin yang terkonfirmasi yang dapat ditangani dengan skipping ekson 53; AMONDYS 45 untuk pengobatan Duchenne pada pasien dengan mutasi gen distrofin yang terkonfirmasi yang dapat ditangani dengan skipping ekson 45; dan ELEVIDYS, sebuah terapi gen berbasis AAV, yang dikontraindikasikan pada pasien dengan delesi apa pun pada ekson 8 dan/atau ekson 9 dalam gen Duchenne. Perusahaan juga mengembangkan SRP-9003, program terapi gen untuk pengobatan LGMD2E; SRP-1001 untuk menargetkan dan melumpuhkan DUX4 secara selektif menggunakan RNAi dalam uji klinis Fase 1/2a; dan SRP-1003 untuk pengurangan ekspresi gen DMPK dalam uji klinis Fase 1/2a. Perusahaan memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; dan Duke University. Perusahaan didirikan pada tahun 1980 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.