Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial, berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi yang ditargetkan RNA, terapi gen, dan modalitas terapeutik genetik lainnya untuk pengobatan penyakit langka. Ini menawarkan injeksi EXONDYS 51 untuk mengobati distrofi otot Duchenne (Duchenne) pada pasien dengan mutasi terkonfirmasi dari gen distrofina yang dapat dilewati ekspon 51; dan VYONDYS 53 untuk pengobatan Duchenne pada pasien dengan mutasi terkonfirmasi dari gen distrofina yang dapat dilewati ekspon 53. Perusahaan ini juga mengembangkan AMONDYS 45, kandidat produk yang menggunakan kimia oligomer morfolin fosforodiamidat dan teknologi penghindaran ekspon untuk melewati ekspon 45 dari gen distrofina; SRP-5051, PMO terkonjugasi peptida yang mengikat ekspon 51 dari pre-mRNA distrofina; SRP-9001, program terapi gen mikro-distrofin DMD; dan SRP-9003, program terapi gen untuk distrofi otot girdle. Perusahaan ini memiliki perjanjian kolaborasi dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; dan StrideBio. Perusahaan ini didirikan pada tahun 1980 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.