PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) adalah perusahaan biofarmasi yang berkomitmen pada penelitian, pengembangan, dan komersialisasi terapi inovatif bagi pasien yang menderita gangguan genetik langka. Pipeline yang kuat miliknya mencakup terapi yang telah dikomersialkan maupun berbagai kandidat obat eksperimental, yang mencakup seluruh tahapan pengembangan—mulai dari penelitian awal dan studi preklinis hingga uji klinis—dengan fokus utama pada penanganan berbagai indikasi penyakit langka. Di antara produk yang telah dikomersialkan, PTC Therapeutics menyediakan Translarna dan Emflaza, yang menawarkan opsi terapeutik bagi pasien distrofi otot Duchenne di Wilayah Ekonomi Eropa dan Amerika Serikat. Translarna juga menangani nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy di Brasil dan Rusia. Perusahaan ini juga mengomersialkan Tegsedi dan Waylivra untuk berbagai kondisi langka di seluruh Amerika Latin dan Karibia. Selain itu, di Brasil, PTC Therapeutics mendistribusikan Evrysdi sebagai pengobatan untuk atrofi otot spinal (SMA) pada pasien berusia dua bulan ke atas. Dengan memanfaatkan platform splicing miliknya, perusahaan juga sedang aktif mengembangkan PTC518, kandidat terapeutik menjanjikan yang ditujukan untuk mengobati penyakit Huntington. Untuk memperkuat kemampuan penelitian dan pengembangannya, PTC Therapeutics telah menjalin kolaborasi strategis, termasuk kemitraan dengan F. Hoffman-La Roche Ltd dan Hoffman-La Roche Inc., serta Spinal Muscular Atrophy Foundation, yang berfokus pada kemajuan penemuan obat dan penelitian pengembangan, khususnya dalam kedokteran regeneratif. Selain itu, perusahaan berkolaborasi dengan Akcea Therapeutics, Inc. untuk komersialisasi Tegsedi dan Waylivra di wilayah Amerika Latin dan Karibia. Didirikan pada tahun 1998, PTC Therapeutics, Inc. berkantor pusat di South Plainfield, New Jersey.