PTC Therapeutics 

PTC Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi, berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat untuk pasien dengan gangguan langka. Portofolionya mencakup produk komersial dan kandidat produk dalam berbagai tahap pengembangan, termasuk tahap klinis, pra-klinis, serta penelitian dan penemuan, dan berfokus pada pengembangan pengobatan untuk berbagai bidang terapeutik, seperti penyakit langka. Perusahaan menawarkan Translarna dan Emflaza untuk pengobatan distrofi otot Duchenne di Kawasan Ekonomi Eropa dan Amerika Serikat, serta untuk mengobati distrofi otot Duchenne dengan mutasi nonsense di Brasil dan Rusia; memasarkan Tegsedi dan Waylivra untuk pengobatan penyakit langka di Amerika Latin dan Karibia; dan memasarkan Evrysdi untuk pengobatan atrofi otot tulang belakang pada orang dewasa dan anak-anak berusia dua bulan ke atas di Brasil. Platform splicing perusahaan mencakup PTC518, yang sedang dikembangkan untuk pengobatan penyakit Huntington. PTC Therapeutics, Inc. memiliki kolaborasi dengan F. Hoffman-La Roche Ltd dan Hoffman-La Roche Inc., serta dengan Spinal Muscular Atrophy Foundation untuk memajukan penelitian penemuan dan pengembangan obat dalam kedokteran regeneratif; dan dengan Akcea Therapeutics, Inc. untuk memasarkan Tegsedi dan Waylivra untuk pengobatan penyakit langka di Amerika Latin dan Karibia. PTC Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 1998 dan berkantor pusat di South Plainfield, New Jersey.