Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi, berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru berbasis interferensi asam ribonukleat (RNAi). Pipeline terapi RNAi investigasional perusahaan berfokus pada obat genetik, penyakit kardio-metabolik, penyakit infeksi hati, serta penyakit sistem saraf pusat (CNS)/okular. Produk yang telah dipasarkan meliputi ONPATTRO (patisiran), suntikan kompleks lipid untuk pengobatan polineuropati pada amyloidosis transthyretin-mediated herediter pada orang dewasa; GIVLAARI untuk pengobatan orang dewasa dengan porfiria hepatik akut (AHP); dan OXLUMO (lumasiran) untuk pengobatan hiperoksaluria primer tipe 1 (PH1). Selain itu, perusahaan sedang mengembangkan givosiran untuk pengobatan pasien remaja dengan AHP; patisiran untuk pengobatan amyloidosis transthyretin, atau ATTR amyloidosis, dengan kardiomiopati; cemdisiran untuk mengobati penyakit yang dimediasi komplemen; ALN-AAT02 untuk pengobatan penyakit hati terkait defisiensi AAT; ALN-HBV02 untuk mengobati infeksi HBV kronis; Zilebesiran untuk mengobati hipertensi; dan ALN-HSD untuk mengobati NASH. Lebih lanjut, perusahaan menawarkan Fitusiran untuk pengobatan hemofilia dan gangguan perdarahan langka, Inclisiran untuk mengobati hiperkolesterolemia, lumasiran untuk pengobatan PH1 tingkat lanjut dan batu ginjal berulang, serta vutrisiran untuk pengobatan ATTR amyloidosis, yang saat ini berada dalam uji klinis fase 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. memiliki kolaborasi strategis dengan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. untuk menemukan, mengembangkan, dan mengomersialkan terapi RNAi untuk berbagai penyakit dengan menargetkan target terapeutik yang diekspresikan di mata dan CNS; serta Sanofi Genzyme untuk menemukan, mengembangkan, dan mengomersialkan terapi RNAi. Perusahaan juga memiliki perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; dan PeptiDream, Inc. Perusahaan didirikan pada tahun 2002 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.