Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi, fokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru berdasarkan interferensi asam ribonukleat. Pipeline perusahaan untuk terapi RNAi yang sedang diselidiki berfokus pada obat genetik, penyakit kardiometabolik, penyakit infeksi hati, dan penyakit sistem saraf pusat (CNS)/okular. Produk yang dipasarkan termasuk ONPATTRO (patisiran), suntikan kompleks lipid untuk pengobatan polineuropati amiloidosis yang dimediasi transthyretin herediter pada orang dewasa; GIVLAARI untuk pengobatan orang dewasa dengan porfiria hati akut (AHP); dan OXLUMO (lumasiran) untuk pengobatan hiperoksaluria primer tipe 1 (PH1). Selain itu, perusahaan sedang mengembangkan givosiran untuk pengobatan pasien remaja dengan AHP; patisiran untuk pengobatan amiloidosis transthyretin, atau amiloidosis ATTR, dengan kardiomiopati; cemdisiran untuk mengobati penyakit yang dimediasi komplemen; ALN-AAT02 untuk pengobatan penyakit hati terkait defisiensi AAT; ALN-HBV02 untuk mengobati infeksi HBV kronis; Zilebesiran untuk mengobati hipertensi; dan ALN-HSD untuk mengobati NASH. Selanjutnya, perusahaan menawarkan Fitusiran untuk pengobatan hemofilia dan gangguan perdarahan langka, Inclisiran untuk mengobati hipercholesterolemia, lumasiran untuk pengobatan PH1 lanjut dan batu ginjal berulang, serta vutrisiran untuk pengobatan amiloidosis ATTR, yang sedang dalam uji klinis fase 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. memiliki kolaborasi strategis dengan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. untuk menemukan, mengembangkan, dan mengkomersialisasikan terapi RNAi untuk berbagai penyakit dengan menargetkan terapi yang diekspresikan di mata dan CNS; dan Sanofi Genzyme untuk menemukan, mengembangkan, dan mengkomersialisasikan terapi RNAi. Perusahaan ini juga memiliki perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; dan PeptiDream, Inc. Perusahaan ini didirikan pada tahun 2002 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.