Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. adalah perusahaan biofarmasi yang berfokus utama pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi solusi terapeutik inovatif dengan memanfaatkan teknologi RNA interference (RNAi). Pipeline pengobatan berbasis RNAi yang kuat miliknya mencakup berbagai area terapeutik kritis, termasuk gangguan genetik turunan, kondisi kardio-metabolik, penyakit infeksi hati, serta gangguan sistem saraf pusat (CNS) dan okular. Saat ini, Alnylam menawarkan beberapa terapi yang telah disetujui: ONPATTRO (patisiran) untuk orang dewasa yang menderita polineuropati terkait amyloidosis transthyretin herediter; GIVLAARI untuk pasien dewasa dengan porfiria hepatik akut (AHP); dan OXLUMO (lumasiran) untuk hiperoksaluria primer tipe 1 (PH1). Di luar portofolio komersialnya, perusahaan ini mempertahankan pipeline pengembangan yang aktif. Terapi investigasi utama meliputi givosiran, yang ditujukan untuk pasien remaja dengan AHP; patisiran, yang sedang dieksplorasi untuk amyloidosis transthyretin (ATTR) dengan kardiomiopati; cemdisiran untuk gangguan yang dimediasi komplemen; ALN-AAT02 untuk penyakit hati terkait defisiensi AAT; ALN-HBV02 untuk infeksi virus hepatitis B kronis; Zilebesiran untuk hipertensi; dan ALN-HSD untuk steatohepatitis non-alkoholik (NASH). Selain itu, kandidat lain seperti Fitusiran untuk hemofilia dan gangguan perdarahan, Inclisiran untuk hiperkolesterolemia, perluasan indikasi lumasiran untuk PH1 tingkat lanjut dan batu ginjal berulang, serta vutrisiran untuk amyloidosis ATTR (saat ini dalam uji klinis Fase 3) juga sedang dalam tahap kemajuan. Alnylam juga terlibat dalam aliansi strategis dengan pemimpin farmasi lainnya. Kolaborasi penting termasuk dengan Regeneron Pharmaceuticals, Inc., yang berfokus pada penemuan dan pengembangan terapeutik RNAi untuk target okular dan CNS, serta dengan Sanofi Genzyme untuk upaya pengembangan dan komersialisasi terapeutik RNAi yang lebih luas. Perjanjian lisensi dan kemitraan lebih lanjut telah dilakukan dengan entitas seperti Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., dan PeptiDream, Inc. Didirikan pada tahun 2002, Alnylam Pharmaceuticals berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.