Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap komersial, menyediakan obat-obatan yang menargetkan RNA di Amerika Serikat. Perusahaan ini menawarkan TRYNGOLZA yang mengurangi kadar trigliserida pada orang dewasa dengan sindrom chylomicronemia familial (FCS) dan pankreatitis akut; WAINUA untuk pengobatan polineuropati amiloidosis transthyretin herediter yang dimediasi (ATTRv-PN) pada orang dewasa; dan SPINRAZA untuk pasien pediatrik dan dewasa dengan atrofi otot tulang belakang (SMA). Perusahaan ini juga menyediakan QALSODY untuk pengobatan Sklerosis Lateral Amiotrofik (ALS); TEGSEDI untuk pengobatan ATTRv-PN pada orang dewasa; dan WAYLIVRA untuk pengobatan FCS dan lipodistrofi parsial familial. Perusahaan ini juga mengembangkan produk di bawah uji klinis fase 3, seperti Olezarsen untuk pasien dengan hipertrigliseridemia (SHTG) dan penyakit kardiovaskular (CVD); Donidalorsen untuk pasien dengan angioedema herediter; dan Zilganerse, potensi pengobatan untuk orang dengan penyakit Alexander yang terkonfirmasi secara genetik, serta ION582 yang telah menyelesaikan uji klinis fase 2 untuk potensi pengobatan AS, penyakit neurologis genetik langka. Selain itu, perusahaan ini mengembangkan Eplontersen untuk menghancurkan mRNA TTR mutan dan tipe liar melalui pengikatan pada mRNA TTR; Pelacarsen untuk menghambat produksi apolipoprotein(a) di hati untuk menawarkan pendekatan langsung dalam mengurangi lipoprotein(a); Bepirovirsen untuk menghambat produksi protein virus yang terkait dengan virus hepatitis B; Sefaxersen untuk mengurangi produksi faktor komplemen B dan menurunkan aktivasi jalur komplemen alternatif; dan Ulefnersen untuk mengurangi produksi fused in sarcoma, serta obat investigasi lain dalam tahap menengah. Perusahaan ini memiliki kolaborasi strategis dengan Biogen untuk pengobatan gangguan neurologis; dan perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan GSK, AstraZeneca, Novartis, dan Roche, serta dengan Metagenomi. Perusahaan ini didirikan pada tahun 1989 dan berkantor pusat di Carlsbad, California.