Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi tahap komersial, menyediakan obat-obatan target RNA di Amerika Serikat. Perusahaan ini menawarkan TRYNGOLZA untuk mengurangi kadar trigliserida pada orang dewasa dengan sindrom kilomikronemia familial (FCS) dan pankreatitis akut; DAWNZERA untuk profilaksis guna mencegah serangan angioedema herediter pada orang dewasa; WAINUA untuk pengobatan polineuropati pada amiloidosis transtiretin-mediated herediter (ATTRv-PN) pada orang dewasa; dan SPINRAZA untuk pasien pediatrik dan dewasa dengan atrofi otot spinal (SMA). Perusahaan ini juga menyediakan QALSODY untuk pengobatan Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS); TEGSEDI untuk pengobatan ATTRv-PN pada orang dewasa; dan WAYLIVRA untuk pengobatan FCS dan lipodistrofi parsial familial. Perusahaan juga mengembangkan produk dalam uji klinis Fase 3, seperti Olezarsen untuk pasien dengan hipertrigliseridemia (SHTG) dan penyakit kardiovaskular (CVD); serta Zilganerse, potensi pengobatan bagi penderita penyakit Alexander yang terkonfirmasi secara genetik, serta ION582 yang sedang dalam uji klinis Fase 3 untuk potensi pengobatan AS, sebuah penyakit neurologis genetik langka. Selain itu, perusahaan mengembangkan Eplontersen untuk mendegradasi mRNA TTR mutan dan tipe liar melalui pengikatan ke mRNA TTR; Pelacarsen untuk menghambat produksi apolipoprotein(a) di hati guna menawarkan pendekatan langsung untuk mengurangi lipoprotein(a); Bepirovirsen untuk menghambat produksi protein virus yang terkait dengan virus hepatitis B; Sefaxersen untuk mengurangi produksi faktor komplemen B dan menurunkan aktivasi jalur komplemen alternatif; dan Ulefnersen untuk mengurangi produksi fused in sarcoma, serta obat-obatan investigasi pipeline tahap menengah lainnya. Perusahaan memiliki kolaborasi strategis dengan Biogen untuk pengobatan gangguan neurologis; serta perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan GSK, AstraZeneca, Novartis, dan Roche, serta dengan Metagenomi. Perusahaan didirikan pada tahun 1989 dan berkantor pusat di Carlsbad, California.