Solid Biosciences 

Solid Biosciences Inc. adalah perusahaan bioteknologi Amerika yang berdedikasi untuk menciptakan solusi terapeutik bagi Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Obat eksperimentalnya yang paling maju, SGT-001, adalah pengobatan transfer gen yang saat ini berada dalam uji klinis Fase I/II, yang dirancang untuk mendorong produksi protein distrofin fungsional pada otot pasien. Perusahaan ini juga sedang memajukan SGT-003, yang merupakan terapi transfer gen generasi berikutnya yang ditujukan untuk DMD. Selain kandidat obat tertentu, Solid Biosciences secara aktif mengembangkan teknologi platform inovatif, seperti "dual gene expression," sebuah teknik yang memungkinkan beberapa gen terapeutik digabungkan ke dalam satu vektor virus tunggal, serta meneliti desain kapsid baru. Perusahaan ini mempertahankan aliansi strategis melalui perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan Ultragenyx Pharmaceutical Inc., yang berfokus pada pengembangan bersama dan pengenalan pasar terapi gen baru untuk Duchenne Muscular Dystrophy. Didirikan pada tahun 2013, Solid Biosciences Inc. menjalankan operasinya dari kantor pusatnya di Cambridge, Massachusetts.