Vertex Pharmaceuticals 

Vertex Pharmaceuticals è un'azienda biotecnologica globale che scopre e sviluppa farmaci a piccole molecole per il trattamento di malattie gravi. I suoi farmaci chiave sono Kalydeco, Orkambi, Symdeko, Trikafta/Kaftrio e Alyftrek per la fibrosi cistica, per la quale le terapie di Vertex rimangono lo standard di cura a livello globale. Vertex è concentrata sulla diversificazione del proprio portafoglio attraverso Casgevy (terapia di editing genico per la beta talassemia e l'anemia falciforme), Journavx (farmaco non oppioide per il dolore acuto da moderato a grave) e Palsonify (per l'acromegalia). Inoltre, Vertex sta valutando inibitori a piccole molecole per le malattie renali mediate da APOL1, terapie cellulari per fornire una cura funzionale per il diabete di tipo 1 e povetacicept (per la nefropatia da IgA).