임상 단계의 바이오테크놀로지 기업인 GenSight Biologics는 신경 퇴행성 망막 질환 및 중추 신경계 질환을 위한 혁신적인 치료제를 발견, 개발 및 상용화합니다. 당사는 유전자 치료 기반의 미토콘드리아 타겟팅 서열 및 광유전학 기술 플랫폼을 통해 제품을 개발하고 있습니다. 주요 파이프라인으로는 ND4 유전자 변이로 인한 레버 유전성 시신경병증 치료를 위해 임상 3상 시험 중인 재조합 AAV2 기반 유전자 치료제 LUMEVOQ와, 망막색소변성증 및 건성 황반변성 치료를 위해 임상 1/2상 시험 중인 GS030이 있습니다. 또한 안과 및 신경 퇴행성 질환을 대상으로 하는 전임상 단계의 제품들도 개발 중입니다. 당사는 Sorbonne Université, CNRS, Inserm 및 SATT Lutech, Inserm Transfert S.A, Genethon, Harvard, Massachusetts Institute of Technology, Novartis Pharma AG, Association Française contre les Myopathies, Adverum Biotechnologies 등과 라이선스 계약을 체결하고 있습니다. 2012년에 설립되었으며 프랑스 파리에 본사를 두고 있습니다.