바이오 제약 기업인 Mirum Pharmaceuticals, Inc.는 쇠약성 희귀 및 고아 질환을 위한 혁신적인 치료제 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 회사의 주요 제품 후보는 LIVMARLI(maralixibat)로, 이는 미국 및 국제적으로 알라질 증후군(Alagille syndrome) 환자의 담즙 정체성 가려움증 치료제로 승인된 경구 투여 및 최소 흡수형 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제입니다. 또한 회사는 단일 효소 결함으로 인한 담즙산 합성 장애 환자의 소아 및 성인 치료제로 승인된 콜산 캡슐인 Cholbam과, 퍼옥시좀 생합성 장애-젤웨거 스펙트럼 장애 및 Smith-Lemli-Opitz 증후군을 포함한 퍼옥시좀 장애 환자의 보조 요법으로 승인된 Cholbam의 상용화에 참여하고 있습니다. 아울러 담낭의 방사선 투과성 결석 치료제로 승인되었으며 뇌색점성 황색종(cerebrotendinous xanthomatosis) 치료를 위해 개발 중인 정제 형태의 Chenodal도 취급합니다. 이 외에도 성인 담즙 정체성 간 질환 치료를 위해 현재 임상 2b상 시험 중인 경구용 및 최소 흡수형 IBAT 억제제인 Volixibat, 만성 HDV 감염 치료를 위한 임상 2상 시험 중인 Brelovitug, 그리고 FXS 치료를 위한 임상 2상 연구 중인 MRM-3379를 개발하고 있습니다. 회사는 Shire International GmbH, Pfizer Inc., Sanofi-Aventis Deutschland GmbH, Novartis Pharma AG, Lonza Ltd., Enthorin Therapeutics, LLC, Dart Neuroscience LLC와 협력 계약을 체결하였으며, Asklepion Pharmaceuticals, LLC와 자산 구매 계약을, LGM Pharma와 라이선스 및 제조 계약을, 그리고 Travere Therapeutics, Inc.와 자산 구매 계약을 체결한 상태입니다. 2018년에 설립되었으며 캘리포니아주 포스터 시티에 본사를 두고 있습니다.