Pharming Group N.V.는 단백질 대체 요법 및 정밀 의약품의 개발과 상용화에 주력하는 바이오 제약 기업입니다. 이러한 특화된 치료제는 희귀 질환 및 미충족 의료 수요가 높은 분야를 대상으로 하며, 미국, 유럽 및 기타 국제 지역의 환자들에게 공급됩니다. Pharming의 주력 치료제는 유전성 혈관부종의 급성 에피소드를 관리하기 위해 설계된 유전자 재조합 인간 C1 에스테라제 억제제인 Ruconest입니다. 주요 제품 외에도, 회사의 파이프라인은 자간전증, 급성 신손상 및 COVID-19와 같은 질환에 대한 rhC1INH의 활용을 적극적으로 탐색하고 있습니다. 또한, Pharming은 활성화된 PI3K delta 증후군을 앓고 있는 개인을 위한 phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta) 억제제인 leniolisib과 함께, 폼페병 및 파브리병을 다루는 알파-글루코시다아제 치료제를 개발하고 있습니다. 회사는 Novartis와 개발 및 라이선싱 협력을 유지하고 있습니다. 아울러, Orchard Therapeutics plc와의 전략적 제휴를 통해 OTL-105의 연구, 개발, 제조 및 상용화를 진행하고 있습니다. 이 조사 단계의 ex-vivo 자가 조혈모세포 유전자 치료제는 유전성 혈관부종 치료를 목표로 합니다. 본사는 네덜란드 레이던에 위치하고 있습니다.