Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals, Inc., sebuah syarikat bioteknologi peringkat komersial, menyediakan ubat-ubatan yang menyasarkan RNA di Amerika Syarikat. Syarikat ini menawarkan TRYNGOLZA yang mengurangkan tahap trigliserida dalam kalangan orang dewasa dengan sindrom chylomicronemia familial (FCS) dan pankreatitis akut; WAINUA untuk rawatan polineuropati amiloidosis transthyretin keturunan (ATTRv-PN) dalam kalangan orang dewasa; dan SPINRAZA untuk pesakit pediatrik dan dewasa dengan atrofi otot tulang belakang (SMA). Ia juga menyediakan QALSODY untuk rawatan Sklerosis Lateral Amiotrofik (ALS); TEGSEDI untuk rawatan ATTRv-PN dalam kalangan orang dewasa; dan WAYLIVRA untuk rawatan FCS dan lipodistrofi separa familial. Ia juga membangunkan produk di bawah ujian klinikal Fasa 3, seperti Olezarsen untuk pesakit dengan hipertrigliseridemia (SHTG) dan penyakit kardiovaskular (CVD); Donidalorsen untuk pesakit dengan angioedema keturunan; dan Zilganerse, potensi rawatan untuk orang dengan penyakit Alexander yang disahkan secara genetik, serta ION582 yang telah menyelesaikan ujian klinikal Fasa 2 untuk potensi rawatan AS, penyakit neurologi genetik yang jarang berlaku. Selain itu, syarikat ini membangunkan Eplontersen untuk merosakkan mRNA TTR mutan dan jenis liar melalui pengikatan kepada mRNA TTR; Pelacarsen untuk menghalang pengeluaran apolipoprotein(a) di hati untuk menawarkan pendekatan langsung bagi mengurangkan lipoprotein(a); Bepirovirsen untuk menghalang pengeluaran protein virus yang berkaitan dengan virus hepatitis B; Sefaxersen untuk mengurangkan pengeluaran faktor pelengkap B dan menurunkan pengaktifan laluan pelengkap alternatif; dan Ulefnersen untuk mengurangkan pengeluaran fused in sarcoma, serta ubat penyelidikan lain dalam peringkat pertengahan. Ia mempunyai kerjasama strategik dengan Biogen untuk rawatan gangguan neurologi; dan perjanjian kerjasama dan lesen dengan GSK, AstraZeneca, Novartis, dan Roche, serta dengan Metagenomi. Syarikat ini ditubuhkan pada tahun 1989 dan beribu pejabat di Carlsbad, California.