Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. adalah sebuah syarikat biofarmaseutikal yang menumpukan perhatian utama kepada penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan penyelesaian terapeutik inovatif dengan memanfaatkan teknologi gangguan asid ribonukleik (RNAi). Rangkaian rawatan berasaskan RNAi yang teguh menangani pelbagai bidang terapeutik kritikal, termasuk gangguan genetik keturunan, keadaan kardio-metabolik, penyakit jangkitan hati, serta gangguan sistem saraf pusat (CNS) dan okular. Pada masa ini, Alnylam menawarkan beberapa terapi yang telah diluluskan: ONPATTRO (patisiran) untuk orang dewasa yang mengalami polineuropati yang berkaitan dengan amiloidosis perantara transthyretin herediti; GIVLAARI untuk pesakit dewasa dengan porfiria hati akut (AHP); dan OXLUMO (lumasiran) untuk hiperoksaluria primer jenis 1 (PH1). Selain portfolio komersialnya, syarikat ini mengekalkan rangkaian pembangunan yang aktif. Terapi investigasi utama termasuk givosiran, yang disasarkan untuk pesakit remaja dengan AHP; patisiran, yang sedang diterokai untuk amiloidosis transthyretin (ATTR) dengan kardiomiopati; cemdisiran untuk gangguan perantaraan komplemen; ALN-AAT02 untuk penyakit hati berkaitan kekurangan AAT; ALN-HBV02 untuk jangkitan virus hepatitis B kronik; Zilebesiran untuk hipertensi; dan ALN-HSD untuk steatohepatitis bukan alkoholik (NASH). Selain itu, calon lain seperti Fitusiran untuk hemofilia dan gangguan pendarahan, Inclisiran untuk hiperkolesterolemia, indikasi yang diperluaskan untuk lumasiran bagi PH1 tahap lanjut dan batu karang berulang, serta vutrisiran untuk amiloidosis ATTR (kini dalam ujian klinikal Fasa 3) juga sedang dalam kemajuan. Alnylam juga terlibat dalam perikatan strategik dengan peneraju farmaseutikal lain. Kolaborasi yang ketara termasuk kerjasama dengan Regeneron Pharmaceuticals, Inc., yang menumpukan kepada penemuan dan pembangunan terapeutik RNAi untuk sasaran okular dan CNS, serta dengan Sanofi Genzyme untuk usaha pembangunan dan pengkomersialan terapeutik RNAi yang lebih luas. Perjanjian pelesenan dan perkongsian lanjut telah dibuat dengan entiti seperti Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., dan PeptiDream, Inc. Ditubuhkan pada tahun 2002, Alnylam Pharmaceuticals mengekalkan ibu pejabat korporatnya di Cambridge, Massachusetts.