Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. opera como uma empresa biofarmacêutica focada na criação e comercialização de terapias de reposição de proteínas e medicamentos de precisão. Esses tratamentos especializados visam doenças raras e áreas com necessidades médicas críticas não atendidas, alcançando pacientes nos Estados Unidos, Europa e outras regiões internacionais. O principal produto terapêutico da Pharming é o Ruconest, um inibidor da C1 esterase humano geneticamente modificado, projetado para gerenciar episódios agudos de angioedema hereditário. Além de sua oferta principal, o pipeline da empresa explora ativamente o uso de rhC1INH para condições como pré-eclâmpsia, lesão renal aguda e COVID-19. Adicionalmente, a Pharming está desenvolvendo o leniolisib, um inibidor da fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3K delta), para indivíduos que sofrem da síndrome PI3K delta ativada, juntamente com uma terapia de alfa-glucosidase para tratar as doenças de Pompe e Fabry. A empresa mantém uma colaboração de desenvolvimento e licenciamento com a Novartis. Além disso, uma aliança estratégica com a Orchard Therapeutics plc envolve a pesquisa, desenvolvimento, fabricação e comercialização do OTL-105. Esta terapia gênica investigacional de células-tronco hematopoiéticas autólogas ex-vivo visa tratar o angioedema hereditário. Sua sede corporativa está localizada em Leiden, nos Países Baixos.