Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på utveckling och kommersialisering av nya terapier för försvagande sällsynta och orphan-sjukdomar. Dess främsta produktkandidat är LIVMARLI (maralixibat), en oralt administrerad och minimalt absorberad ileal gallsyretransportörhämmare (IBAT) som är godkänd för behandling av kolestatisk pruritus hos patienter med Alagilles syndrom i USA och internationellt. Företaget är även involverat i kommersialiseringen av Cholbam, en gallsyrakapsel, som är godkänd som behandling för pediatriska och vuxna patienter med gallsyrasyntesstörningar på grund av enzyndefekter, samt som tilläggsbehandling för patienter med peroxisomala sjukdomar, inklusive peroxisombiogenesstörning (Zellwegers spektrumstörning) och Smith-Lemli-Opitz syndrom; samt Chenodal, en tablett, som är godkänd för behandling av radiolucenta gallstenar och som utvecklas för behandling av cerebrotendinös xantomatos. Utöver detta utvecklar företaget Volixibat, ett oralt och minimalt absorberat medel utformat för att hämma IBAT, som för närvarande befinner sig i klinisk fas 2b-studie för behandling av vuxna patienter med kolestatiska leversjukdomar; Brelovitug, för behandling av kronisk HDV-infektion, som befinner sig i klinisk fas 2-studie; samt MRM-3379, som befinner sig i klinisk fas 2-studie för behandling av FXS. Företaget har ett samarbetsavtal med Shire International GmbH; licensavtal med Pfizer Inc.; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH; Novartis Pharma AG; Lonza Ltd.; Enthorin Therapeutics, LLC och Dart Neuroscience LLC; ett tillgångsköpsavtal med Asklepion Pharmaceuticals, LLC; ett licens- och tillverkningsavtal med LGM Pharma; samt ett tillgångsköpsavtal med Travere Therapeutics, Inc. Företaget grundades 2018 och har sitt huvudkontor i Foster City, Kalifornien.