Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. är ett biofarmaceutiskt företag dedikerat till utveckling och kommersialisering av proteinersättningsbehandlingar och precisionsmediciner. Företaget fokuserar sina ansträngningar på att adressera sällsynta sjukdomar och kritiska medicinska behov i USA, Europa och andra internationella marknader. Dess främsta kommersialiserade produkt är Ruconest, en rekombinant human C1-esterashämmare som används för akut behandling av ärftligt angioödem. Pharmings utvecklingspipeline inkluderar även rhC1INH, som undersöks för tillstånd som preeklampsi, akut njurskada och COVID-19. Dessutom utvecklar företaget leniolisib, en phosphoinositide 3-kinase delta (PI3K delta)-hämmare utformad för patienter med aktiverat PI3K delta-syndrom, samt en alfa-glukosidasbehandling riktad mot Pompe och Fabrys sjukdomar. Företaget har etablerat betydande samarbeten, inklusive ett utvecklings- och licensavtal med Novartis. Det upprätthåller även ett strategiskt partnerskap med Orchard Therapeutics plc för forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering av OTL-105, en prövande ex-vivo autolog hematopoetisk stamcellsgenterapi avsedd för ärftligt angioödem. Pharming Group N.V. har sitt huvudkontor i Leiden, Nederländerna.