Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V. verkar som ett biofarmaceutiskt företag med fokus på att skapa och kommersialisera proteinersättningsbehandlingar och precisionsmediciner. Dessa specialiserade behandlingar riktar sig mot sällsynta sjukdomar och områden med kritiska medicinska behov, och når patienter i USA, Europa och andra internationella regioner. Pharmings flaggskeppsprodukt är Ruconest, en genetiskt modifierad mänsklig C1-esterashämmare utformad för att hantera akuta episoder av ärftligt angioödem. Utöver sitt primära erbjudande utforskar företagets pipeline aktivt användningen av rhC1INH för tillstånd som preeklampsi, akut njurskada och covid-19. Dessutom utvecklar Pharming leniolisib, en fosfoinositid 3-kinas delta (PI3K delta)-hämmare, för individer som lider av aktiverat PI3K delta-syndrom, tillsammans med en alfa-glukosidasbehandling för Pompe och Fabrys sjukdomar. Företaget upprätthåller ett utvecklings- och licenssamarbete med Novartis. Vidare innebär ett strategiskt samarbete med Orchard Therapeutics plc forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering av OTL-105. Denna utredda ex vivo autologa hematopoetiska stamcellsgenterapi syftar till att behandla ärftligt angioödem. Företagets huvudkontor ligger i Leiden, Nederländerna.