Apellis Pharmaceuticals 

Apellis Pharmaceuticals, Inc. je aktívne pôsobiaca biofarmaceutická spoločnosť zameraná na objavovanie, vývoj a komercializáciu terapeutických látok. Jej hlavnou stratégiou je modulácia komplementového systému na liečbu rôznych autoimunitných a zápalových stavov. Hlavný výskumný związok spoločnosti, pegcetacoplan, momentálne prechádza klinickým skúšaním v III. fáze. Táto pokročilá terapia sa skúma pre jej potenciál pri liečbe geografickej atrofie (GA), formy makulárnej degenerácie súvisiacej s vekom, a paroxysmálnej nočnej hemoglobinúrie (PNH). Okrem tohto hlavného kandidáta ponúka Apellis aj EMPAVELI (systémovú formuláciu pegcetacoplanu), ktorá sa vyvíja pre širokú škálu indikácií: v hematológii pre chorobu chladných aglutinínov (CAD) a trombotickú mikroangiopatiu spojenú s transplantáciou hematopoetických kmeňových buniek (HSCT-TMA); v nefrológii pre C3 glomerulopatia (C3G) a imúnokomplexnú membránoproliferatívnu glomerulonefritídu (IC-MPGN); a v neurologii pre amyotrofickú laterálnu sklerózu (ALS). Okrem toho má Apellis rozmanitý vývojový program vrátane APL-2006, dvojakčného inhibítora C3 a VEGF určeného pre poruchy mediované komplementom; APL-1030, inhibítora C3 zameraného na viaceré neurodegeneratívne ochorenia; a nového kombinovaného liečebného režimu zahŕňajúceho EMPAVELI s malou interfering RNA (siRNA) na zníženie syntézy hepatického proteínu C3. Významnú úlohu zohrávajú strategické aliancie, pričom spoločnosť má uzavretú dohodu o spolupráci a licencovaní so spoločnosťou Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) na spoločný vývoj pegcetacoplanu. Spoločnosť udržiava aj výskumné partnerstvo so spoločnosťou Beam Therapeutics Inc., ktoré sa zameriava na využitie technológie základnej edície (base editing) spoločnosti Beam na odhaľovanie nových spôsobov liečby chorôb spôsobených dysreguláciou komplementového systému. Spoločnosť Apellis Pharmaceuticals, Inc. bola založená v roku 2009 a sídli v meste Waltham, Massachusetts.