Mirum Pharmaceuticals 

Bir biyofarmasötik şirketi olan Mirum Pharmaceuticals, Inc., debilitasyonu olan nadir ve yetim hastalıklar için yeni terapilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Şirketin lider ürün adayı, Amerika Birleşik Devletleri'nde ve uluslararası düzeyde Alagille sendromlu hastalarda kolestatik kaşıntının tedavisi için onaylanmış, oral yolla uygulanan ve minimal düzeyde emilen bir ileal safra asidi taşıyıcı (IBAT) inhibitörü olan LIVMARLI (maralixibat)'dır. Şirket ayrıca, tek enzim kusurları nedeniyle safra asidi sentez bozukluğu olan pediatrik ve yetişkin hastaların tedavisi ile peroksizom biyogenezi bozukluğu-Zellweger spektrum bozukluğu ve Smith-Lemli-Opitz sendromu dahil olmak üzere peroksizomal bozuklukları olan hastaların yardımcı tedavisi için onaylanmış bir kolik asit kapsülü olan Cholbam'ın ve safra kesesindeki radyolüsen taşların tedavisi için onaylanmış ve serebrotendinöz ksantomatozis tedavisi için geliştirilmekte olan bir tablet olan Chenodal'ın ticarileştirilmesiyle de ilgilenmektedir. Ek olarak şirket; kolestatik karaciğer hastalıkları olan yetişkin hastaların tedavisi için şu anda Faz 2b klinik çalışması aşamasında olan, IBAT'ı inhibe etmek için tasarlanmış oral ve minimal düzeyde emilen bir ajan olan Volixibat'ı; Faz 2 klinik çalışmasında olan kronik HDV enfeksiyonu tedavisi için Brelovitug'u ve FXS tedavisi için Faz 2 klinik çalışmasında olan MRM-3379'u geliştirmektedir. Şirketin Shire International GmbH ile iş birliği anlaşması; Pfizer Inc., Sanofi-Aventis Deutschland GmbH, Novartis Pharma AG, Lonza Ltd., Enthorin Therapeutics, LLC ve Dart Neuroscience LLC ile lisans anlaşmaları; Asklepion Pharmaceuticals, LLC ile varlık satın alma anlaşması; LGM Pharma ile lisans ve üretim anlaşması ve Travere Therapeutics, Inc. ile varlık satın alma anlaşması bulunmaktadır. Şirket 2018 yılında kurulmuştur ve merkezi Foster City, California'da bulunmaktadır.