Pharming Group N.V. 

Pharming Group N.V., protein replasman tedavileri ve hassas tıp (precision medicine) ürünleri geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış bir biyofarmasötik firması olarak faaliyet göstermektedir. Bu uzmanlaşmış tedaviler, Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa ve diğer uluslararası bölgelerdeki hastalara ulaşarak nadir hastalıkları ve kritik karşılanmamış tıbbi ihtiyaç duyulan alanları hedeflemektedir. Pharming'in amiral gemisi terapötik ürünü, kalıtsal anjioödemin akut ataklarını yönetmek için tasarlanmış, genetiği değiştirilmiş insan C1 esteraz inhibitörü olan Ruconest'tir. Şirketin ana ürününün ötesinde, ürün hattı rhC1INH'nin preeklampsi, akut böbrek hasarı ve COVID-19 gibi durumlar için kullanımını aktif olarak araştırmaktadır. Ayrıca Pharming, leniolisib adlı bir fosfoinozitid 3-kinaz delta (PI3K delta) inhibitörünü aktive PI3K delta sendromundan muzdarip bireyler için geliştirmenin yanı sıra, Pompe ve Fabry hastalıklarını ele alan bir alfa-glukozidaz tedavisi üzerinde çalışmaktadır. Şirket, Novartis ile bir geliştirme ve lisanslama iş birliği sürdürmektedir. Ayrıca, Orchard Therapeutics plc ile yapılan stratejik ittifak, OTL-105'in araştırma, geliştirme, üretim ve ticarileştirilmesini kapsamaktadır. Kalıtsal anjioödemi tedavi etmeyi amaçlayan bu araştırma aşamasındaki ex-vivo otolog hematopoetik kök hücre gen terapisi, şirketin Hollanda'nın Leiden kentindeki merkezinden yönetilmektedir.