Mirum Pharmaceuticals 

Mirum Pharmaceuticals, Inc., một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh hiếm gặp và bệnh mồ côi gây suy nhược. Sản phẩm tiềm năng hàng đầu của công ty là LIVMARLI (maralixibat), một chất ức chế chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT) dùng đường uống và hấp thụ tối thiểu, đã được phê duyệt để điều trị ngứa do ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille tại Hoa Kỳ và quốc tế. Công ty cũng tham gia vào việc thương mại hóa Cholbam, một loại viên nang axit cholic, được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân nhi và người lớn mắc rối loạn tổng hợp axit mật do khiếm khuyết enzyme đơn lẻ và để điều trị bổ trợ cho bệnh nhân mắc rối loạn peroxisome, bao gồm rối loạn sinh peroxisome-hội chứng phổ Zellweger và hội chứng Smith-Lemli-Opitz; và Chenodal, một loại thuốc viên, được phê duyệt để điều trị sỏi túi mật cản quang, và đang được phát triển để điều trị bệnh xanthomatosis não-gân. Ngoài ra, công ty đang phát triển Volixibat, một tác nhân đường uống và hấp thụ tối thiểu được thiết kế để ức chế IBAT, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2b để điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh gan ứ mật; Brelovitug, để điều trị nhiễm virus viêm gan D (HDV) mãn tính, đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2; và MRM-3379, đang trong nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 để điều trị hội chứng X liên kết Fragile (FXS). Công ty có thỏa thuận hợp tác với Shire International GmbH; Thỏa thuận cấp phép với Pfizer Inc.; Sanofi-Aventis Deutschland GmbH; Novartis Pharma AG; Lonza Ltd.; Enthorin Therapeutics, LLC và Dart Neuroscience LLC; Thỏa thuận mua tài sản với Asklepion Pharmaceuticals, LLC; Thỏa thuận cấp phép và sản xuất với LGM Pharma; và Thỏa thuận mua tài sản với Travere Therapeutics, Inc. Công ty được thành lập vào năm 2018 và có trụ sở chính tại Foster City, California.