Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية، تركز على اكتشاف وتطوير وتقديم أدوية للأمراض النادرة. تشمل منتجاتها التجارية ومرشحاتها الدوائية Galafold، وهو دواء فموي دقيق لعلاج البالغين الذين تم تشخيص إصابتهم بمرض فابري (Fabry disease) مع وجود متغير جيني لإنزيم galactosidase alpha قابل للعلاج بناءً على بيانات الفحص المختبري. كما تعمل الشركة على تطوير AT-GAA، وهو نموذج علاجي مبتكر لمرض بومبي (Pompe disease)؛ وعلاجات بديلة للإنزيمات لأمراض بومبي؛ وCLN3، الذي يخضع لدراسة سريرية في المرحلة 1/2 لتقييم سلامة وفعالية إعطاء علاج جيني واحد من نوع AAV serotype AT-GTX-502 عن طريق الحقن داخل القراب للمرضى المصابين بـ CLN3؛ وCDKL5، وهو جين على الكروموسوم X يشفر بروتين CDKL5 الذي ينظم تعبير البروتينات الأساسية لتطور الدماغ الطبيعي. تمتلك الشركة اتفاقيات تعاون وترخيص مع مستشفى Nationwide Children's Hospital، وجامعة بنسلفانيا، وGlaxoSmithKline. تأسست Amicus Therapeutics في عام 2002 ويقع مقرها الرئيسي في فيلادلفيا، بنسلفانيا.