CRISPR Therapeutics 

تركز CRISPR Therapeutics، وهي شركة في مجال تحرير الجينات، على تطوير أدوية قائمة على الجينات للأمراض الخطيرة باستخدام منصتها المملوكة Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). تعد تقنية CRISPR/Cas9 تقنية لتحرير الجينات تسمح بإجراء تغييرات دقيقة وموجهة في الحمض النووي الجينومي. تمتلك الشركة محفظة من البرامج العلاجية عبر مجموعة من المجالات المرضية، بما في ذلك أمراض الهيموجلوبين، والأورام، والطب التجديدي، والأمراض النادرة. المنتج المرشح الرائد للشركة هو CTX001، وهو علاج جيني محرر بتقنية CRISPR خارج الجسم (ex vivo) لعلاج المرضى الذين يعانون من بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم أو مرض الخلايا المنجلية الشديد، حيث يتم تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لإنتاج مستويات عالية من الهيموجلوبين الجنيني في خلايا الدم الحمراء. كما تطور الشركة CTX110، وهو علاج تجريبي من نوع CAR-T خيفي محرر جينياً ومشتق من متبرع يستهدف الأورام الخبيثة الإيجابية لـ cluster of differentiation 19؛ وCTX120، وهو علاج تجريبي من نوع CAR-T خيفي محرر جينياً ومشتق من متبرع يستهدف مستضد نضج الخلايا البائية لعلاج المايلوما المتعددة الانتكاسية أو المستعصية؛ وCTX130، وهو علاج تجريبي من نوع CAR-T خيفي محرر جينياً ومشتق من متبرع يستهدف Cluster of Differentiation 70 لعلاج مختلف الأورام الصلبة والخباثات الدموية. بالإضافة إلى ذلك، تطور الشركة VCTX210، وهو منتج مرشح مشتق من الخلايا الجذعية ومحرر جينياً لتجنب المناعة لعلاج مرض السكري من النوع الأول؛ وتسعى وراء برامج تحرير جيني مختلفة داخل الجسم (in vivo) تستهدف أمراض الكبد والرئة والعضلات والجهاز العصبي المركزي. تمتلك الشركة شراكات استراتيجية مع Bayer Healthcare LLC، وVertex Pharmaceuticals Incorporated، وViaCyte, Inc.، وNkarta, Inc.، وCapsida Biotherapeutics. تأسست CRISPR Therapeutics في عام 2013 ويقع مقرها الرئيسي في تسوغ، سويسرا.