CRISPR Therapeutics 

تعد CRISPR Therapeutics شركة تقنية حيوية مكرسة لابتكار أدوية قائمة على الجينات للأمراض الشديدة. تحقق الشركة ذلك من خلال تقنيتها الحصرية Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)، والتي تتيح إجراء تعديلات دقيقة ومستهدفة على الشفرة الوراثية للكائن الحي. تشمل مجموعة منتجاتها قيد التطوير مرشحات علاجية تغطي مجالات طبية متعددة، مثل اضطرابات الدم (أمراض الهيموجلوبين)، وأنواع مختلفة من السرطان (الأورام)، والطب التجديدي، والحالات النادرة. العلاج التجريبي الرائد للشركة هو CTX001، وهو علاج معدل جينياً بتقنية CRISPR خارج الجسم (ex vivo). يهدف هذا العلاج إلى مساعدة المرضى الذين يعانون من بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم أو مرض الخلايا المنجلية الشديد من خلال تعديل خلاياهم الجذعية المكونة للدم لتعزيز إنتاج الهيموجلوبين الجنيني داخل خلايا الدم الحمراء بشكل ملحوظ. كما تعمل CRISPR Therapeutics على تطوير العديد من العلاجات التجريبية الأخرى من نوع CAR-T الخيفية (المستمدة من متبرع) والمعدلة وراثياً: CTX110 المصمم لمكافحة الأورام الإيجابية لـ cluster of differentiation 19؛ وCTX120 الذي يستهدف مستضد نضج الخلايا البائية لمرض الورم النخاعي المتعدد الذي عاد أو أثبت مقاومته للعلاجات السابقة؛ وCTX130 الذي يركز على Cluster of Differentiation 70 لمجموعة من الأورام الصلبة وسرطانات الدم. علاوة على ذلك، تعمل الشركة على تطوير VCTX210، وهو مرشح منتج مشتق من الخلايا الجذعية ومعدل جينياً ومصمم لتجنب الجهاز المناعي لعلاج مرض السكري من النوع الأول. كما تسعى الشركة وراء مبادرات مختلفة لتحرير الجينات داخل الجسم (in vivo) تهدف إلى معالجة الاضطرابات التي تؤثر على الكبد والرئتين والعضلات والجهاز العصبي المركزي. عقدت الشركة تحالفات استراتيجية مع شركاء بارزين، بما في ذلك Bayer Healthcare LLC، وVertex Pharmaceuticals Incorporated، وViaCyte, Inc.، وNkarta, Inc.، وCapsida Biotherapeutics. تأسست CRISPR Therapeutics في عام 2013 ويقع مقرها الرئيسي في تسوغ، سويسرا.