CRISPR Therapeutics 

تركز شركة CRISPR Therapeutics، وهي شركة متخصصة في تحرير الجينات، على تطوير أدوية قائمة على الجينات للأمراض البشرية الخطيرة باستخدام منصتها للتكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد (CRISPR)/البروتين 9 المرتبط بـ CRISPR (Cas9). وتعد تقنية CRISPR/Cas9 الخاصة بالشركة تقنية لتحرير الجينات، وهي عملية تغيير دقيقة لتسلسلات محددة من الحمض النووي الجينومي. تمتلك الشركة محفظة من البرامج العلاجية عبر مجموعة من المجالات المرضية، بما في ذلك اعتلالات الهيموغلوبين، وعلاجات خلايا CAR T، والعلاجات داخل الجسم (in vivo)، والسكري من النوع الأول، بالإضافة إلى تطوير برامج CAR T تجريبية، بما في ذلك برنامج CAR T ذاتي التحرير الجيني يستهدف مستقبلات المستضد الخيمرية لخلايا T لآثار مناعية ذاتية وأورام. المنتج المرشح الرائد للشركة هو CASGEVY، وهو علاج خلوي محرر جينياً بواسطة CRISPR/Cas9 خارج الجسم لعلاج المرضى الذين يعانون من بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، ومرض الخلايا المنجلية الشديد (SCD)، واعتلالات الهيموغلوبين، حيث يتم تحرير الخلايا الجذعية والسلفية المكونة للدم لدى المريض لإنتاج مستويات عالية من الهيموغلوبين الجنيني في خلايا الدم الحمراء. كما تطور الشركة علاجات خلايا CAR T، بما في ذلك CTX112 الذي يستهدف عنقود التمايز 19 (CD19) وCTX131 الذي يستهدف CD70 لعلاج الأورام والآثار المناعية الذاتية؛ وCTX310 وCTX320، وهما تحرير جيني داخل الجسم لمعالجة أمراض القلب والأوعية الدموية عن طريق تعطيل الأهداف المعتمدة angiopoietin-like protein 3 وlipoprotein؛ وCTX211، وهو منتج مرشح مشتق من خلايا جذعية خيفية ومحررة جينياً ومنخفضة المناعة لعلاج السكري من النوع الأول (T1D). تمتلك الشركة شراكات استراتيجية مع Vertex Pharmaceuticals Incorporated. تأسست CRISPR Therapeutics في عام 2013 ويقع مقرها الرئيسي في تسوغ، سويسرا.