Alnylam Pharmaceuticals 

تعد Alnylam Pharmaceuticals شركة أدوية حيوية مكرسة بشكل أساسي لاكتشاف وتطوير وتسويق حلول علاجية مبتكرة تعتمد على تقنية تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi). وتغطي مجموعة علاجاتها القوية القائمة على تقنية RNAi مجموعة من المجالات العلاجية الحرجة، بما في ذلك الاضطرابات الوراثية الموروثة، وحالات التمثيل الغذائي والقلب، والأمراض الكبدية المعدية، واضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS) واضطرابات العين. تقدم Alnylam حالياً عدة علاجات معتمدة: ONPATTRO (patisiran) للبالغين الذين يعانون من اعتلال الأعصاب المرتبط بداء الأميلويد الناجم عن ترانستيريتين الوراثي؛ وGIVLAARI للمرضى البالغين المصابين بالبورفيريا الكبدية الحادة (AHP)؛ وOXLUMO (lumasiran) لداء فرط أكسالات البول الأولي من النوع الأول (PH1). وإلى جانب محفظتها التجارية، تحتفظ الشركة بخط تطوير نشط. وتشمل العلاجات التجريبية الرئيسية givosiran الموجه للمرضى المراهقين المصابين بـ AHP؛ وpatisiran الذي يتم استكشافه لعلاج داء الأميلويد المرتبط بالترانستيريتين (ATTR) مع اعتلال عضلة القلب؛ وcemdisiran للاضطرابات الناجمة عن المتممة؛ وALN-AAT02 لأمراض الكبد المرتبطة بنقص AAT؛ وALN-HBV02 لعدوى فيروس التهاب الكبد B المزمنة؛ وZilebesiran لارتفاع ضغط الدم؛ وALN-HSD لالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH). بالإضافة إلى ذلك، هناك مرشحات أخرى قيد التطوير مثل Fitusiran للهيموفيليا واضطرابات النزيف، وInclisiran لفرط كوليسترول الدم، وتوسيع دواعي استعمال lumasiran لحالات PH1 المتقدمة وحصوات الكلى المتكررة، وvutrisiran لداء الأميلويد ATTR (الذي يمر حالياً بالمرحلة الثالثة من التجارب السريرية). كما تشارك Alnylam في تحالفات استراتيجية مع شركات أدوية رائدة أخرى. وتشمل التعاونات البارزة تلك التي تتم مع Regeneron Pharmaceuticals, Inc.، والتي تركز على اكتشاف وتطوير علاجات RNAi لأهداف العين والجهاز العصبي المركزي، ومع Sanofi Genzyme لجهود تطوير وتسويق علاجات RNAi على نطاق أوسع. كما توجد اتفاقيات ترخيص وشراكة إضافية مع كيانات مثل Novartis AG، وVir Biotechnology, Inc.، وDicerna Pharmaceuticals, Inc.، وIonis Pharmaceuticals, Inc.، وPeptiDream, Inc. تأسست Alnylam Pharmaceuticals في عام 2002، ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.