Ionis Pharmaceuticals 

Ionis Pharmaceuticals، Inc.، شركة بيولوجية في مرحلة تجارية، تقدم أدوية مستهدفة لـ RNA في الولايات المتحدة. تقدم الشركة TRYNGOLZA التي تقلل من مستويات الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة كيلومكرونيميا العائلية (FCS) والتهاب البنكرياس الحاد؛ WAINUA لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد الناتج عن الأميلويدوز الوراثي (ATTRv-PN) لدى البالغين؛ وSPINRAZA للمرضى من الأطفال والبالغين المصابين بالضمور العضلي الشوكي (SMA). كما تقدم QALSODY لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS)؛ TEGSEDI لعلاج ATTRv-PN لدى البالغين؛ وWAYLIVRA لعلاج FCS واعتلال الشحوم العائلية الجزئي. كما تطور منتجات تحت التجارب السريرية من المرحلة 3، مثل Olezarsen للمرضى الذين يعانون من ارتفاع الدهون الثلاثية (SHTG) وأمراض القلب والأوعية الدموية (CVD)؛ Donidalorsen للمرضى الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية؛ وZilganerse، علاج محتمل للأشخاص الذين تم تأكيد إصابتهم بمرض ألكسندر وراثيًا، بالإضافة إلى ION582 الذي أكمل التجربة السريرية من المرحلة 2 لعلاج AS، وهو مرض عصبي وراثي نادر. بالإضافة إلى ذلك، تطور الشركة Eplontersen لتفكيك mRNA TTR الطافر والنمط البري من خلال الارتباط بـ mRNA TTR؛ Pelacarsen لمنع إنتاج البروتين الدهني(a) في الكبد لتقديم نهج مباشر لتقليل البروتين الدهني(a)؛ Bepirovirsen لمنع إنتاج البروتينات الفيروسية المرتبطة بفيروس التهاب الكبد B؛ Sefaxersen لتقليل إنتاج العامل التكميلي B وتقليل تنشيط مسار التكمل البديل؛ وUlefnersen لتقليل إنتاج fused in sarcoma، بالإضافة إلى أدوية تجريبية أخرى في منتصف المرحلة. لديها تعاون استراتيجي مع Biogen لعلاج الاضطرابات العصبية؛ واتفاقية تعاون وترخيص مع GSK وAstraZeneca وNovartis وRoche، بالإضافة إلى Metagenomi. تم تأسيس الشركة في عام 1989 ومقرها في كارلسباد، كاليفورنيا.