Ionis Pharmaceuticals 

تعد Ionis Pharmaceuticals شركة تقنية حيوية في المرحلة التجارية، حيث توفر أدوية تستهدف الحمض النووي الريبوزي (RNA) في الولايات المتحدة. تقدم الشركة عقار TRYNGOLZA لتقليل مستويات الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمتلازمة فرط شحميات الدم الكيلوميكروني العائلي (FCS) والتهاب البنكرياس الحاد؛ وعقار DAWNZERA للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين؛ وعقار WAINUA لعلاج الاعتلال العصبي المتعدد الناجم عن داء الأميلويد الوراثي المرتبط بالترانستيريتين (ATTRv-PN) لدى البالغين؛ وعقار SPINRAZA للمرضى من الأطفال والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). كما توفر QALSODY لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS)؛ وTEGSEDI لعلاج ATTRv-PN لدى البالغين؛ وWAYLIVRA لعلاج FCS وداء التنسج الشحمي الجزئي العائلي. وتعمل الشركة أيضاً على تطوير منتجات في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، مثل Olezarsen للمرضى الذين يعانون من فرط ثلاثية الغليسريد (SHTG) وأمراض القلب والأوعية الدموية (CVD)؛ وZilganerse، وهو علاج محتمل للأشخاص المصابين بمرض ألكسندر المؤكد جينياً، بالإضافة إلى ION582 الذي يخضع للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية كعلاج محتمل لمرض AS، وهو مرض عصبي وراثي نادر. بالإضافة إلى ذلك، تطور الشركة Eplontersen لتحلل mRNA الخاص ببروتين TTR الطافر والبري من خلال الارتباط به؛ وPelacarsen لتثبيط إنتاج apolipoprotein(a) في الكبد لتقديم نهج مباشر لتقليل lipoprotein(a)؛ وBepirovirsen لتثبيط إنتاج البروتينات الفيروسية المرتبطة بفيروس التهاب الكبد B؛ وSefaxersen لتقليل إنتاج عامل المتممة B وخفض تنشيط مسار المتممة البديل؛ وUlefnersen لتقليل إنتاج بروتين fused in sarcoma، بالإضافة إلى أدوية تجريبية أخرى في مراحل متوسطة من خط الإنتاج. تمتلك الشركة تعاوناً استراتيجياً مع Biogen لعلاج الاضطرابات العصبية؛ واتفاقيات تعاون وترخيص مع GSK وAstraZeneca وNovartis وRoche، بالإضافة إلى Metagenomi. تأسست الشركة في عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي في كارلسباد، كاليفورنيا.