Ionis Pharmaceuticals 

تعد Ionis Pharmaceuticals شركة للتكنولوجيا الحيوية في مرحلة تجارية، وتوفر أدوية تستهدف الحمض النووي الريبي (RNA) في الولايات المتحدة. تقدم الشركة عقار TRYNGOLZA لخفض مستويات الدهون الثلاثية لدى البالغين الذين يعانون من متلازمة كيلوميكرونيميا العائلية (FCS) والتهاب البنكرياس الحاد؛ وعقار DAWNZERA للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين؛ وعقار WAINUA لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد الناتج عن داء الأميلويد الوراثي المرتبط بالترانستيريتين (ATTRv-PN) لدى البالغين؛ وعقار SPINRAZA للمرضى من الأطفال والبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA). كما توفر عقار QALSODY لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS)؛ وعقار TEGSEDI لعلاج ATTRv-PN لدى البالغين؛ وعقار WAYLIVRA لعلاج FCS ومرض نقص الدهون الجزئي العائلي. كما تطور الشركة منتجات في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، مثل Olezarsen للمرضى الذين يعانون من فرط ثلاثي غليسيريد الدم (SHTG) وأمراض القلب والأوعية الدموية (CVD)؛ وعقار Zilganerse، وهو علاج محتمل للأشخاص المصابين بمرض ألكسندر المؤكد جينياً، بالإضافة إلى ION582 الذي يمر بالمرحلة الثالثة من التجارب السريرية كعلاج محتمل لمرض AS، وهو مرض عصبي وراثي نادر. بالإضافة إلى ذلك، تطور الشركة عقار Eplontersen لتحليل mRNA الخاص بـ TTR الطافر والبري من خلال الارتباط بـ TTR mRNA؛ وعقار Pelacarsen لتثبيط إنتاج apolipoprotein(a) في الكبد لتوفير نهج مباشر لتقليل lipoprotein(a)؛ وعقار Bepirovirsen لتثبيط إنتاج البروتينات الفيروسية المرتبطة بفيروس التهاب الكبد B؛ وعقار Sefaxersen لتقليل إنتاج عامل المكمل B وخفض تنشيط مسار المكمل البديل؛ وعقار Ulefnersen لتقليل إنتاج fused in sarcoma، بالإضافة إلى أدوية استقصائية أخرى في مراحل متوسطة من التطوير. تمتلك الشركة تعاوناً استراتيجياً مع Biogen لعلاج الاضطرابات العصبية؛ واتفاقيات تعاون وترخيص مع GSK وAstraZeneca وNovartis وRoche، بالإضافة إلى Metagenomi. تأسست الشركة في عام 1989 ويقع مقرها الرئيسي في كارلسباد، كاليفورنيا.