Passage Bio 

Passage Bio هي شركة أدوية بيولوجية مكرسة لابتكار علاجات جينية للحالات التي تؤثر على الجهاز العصبي المركزي. تتضمن مجموعة منتجاتها المتطورة PBGM01، المصمم لعلاج داء الغانغليوزيد GM1 عند الرضع من خلال استخدام غلاف AAVhu68 المملوك للشركة لتوصيل جين GLB1 وظيفي، والذي يشفر إنزيم lysosomal acid beta-galactosidase، إلى كل من الدماغ والأنسجة المحيطية. برنامج رئيسي آخر، PBFT02، يستخدم غلاف AAV1 لإدخال جين granulin (GRN) وظيفي، يشفر progranulin (PGRN)، إلى الدماغ كعلاج لمرض FTD-GRN. بالإضافة إلى ذلك، يجري تطوير PBKR03 لمرض كراب عند الرضع، من خلال الاستفادة من غلاف AAVhu68 المملوك للشركة لتوصيل جين GALC وظيفي، المسؤول عن إنتاج إنزيم galactosylceramidase التحليلي، إلى الدماغ والأنسجة المحيطة. كما تضم محفظة الشركة PBML04 لمرض المبيض الأبيض الملون، وPBAL05 للتصلب الجانبي الضموري، وPBCM06 لمرض شاركو-ماري-توث من النوع 2A. تحافظ Passage Bio على تعاون بحثي كبير مع برنامج العلاج الجيني التابع لجامعة بنسلفانيا، إلى جانب اتفاقية خدمات تطوير وإمدادات سريرية مع شركة Catalent Maryland, Inc. تأسست الشركة في عام 2017، ويقع مقرها الرئيسي في فيلادلفيا، بنسلفانيا.