Krystal Biotech 

Krystal Biotech, Inc. 是一家处于商业化阶段的生物技术公司，致力于在美国发现、开发、制造和商业化用于治疗具有高度未满足医疗需求的疾病的基因药物。该公司正在将 VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt, 或 B-VEC) 商业化，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症 (DEB)。公司还在开发多种候选药物，包括：用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症眼部并发症的 KB803；用于治疗神经营养性角膜炎的 KB801；处于 1 期临床试验阶段、用于治疗囊性纤维化的 KB407；用于治疗 Hailey-Hailey 病的 KB111；用于治疗实体瘤的 KB707；用于治疗动态皱纹的 KB304；处于 1/2 期临床试验阶段、用于治疗抗 PD-1 复发/难治性疾病的 KB707；处于 1 期临床试验阶段、用于治疗 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的 KB408；以及处于 2 期临床试验阶段、用于治疗美容性皮肤状况的 KB301，此外还开展了关于眼科 B-VEC 治疗 DEB 眼部并发症的开放标签研究。Krystal Biotech, Inc. 成立于 2016 年，总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。