Agios Pharmaceuticals 

Agios Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，在美国致力于细胞代谢领域的药物研发。其核心产品包括 PYRUKYND (mitapivat)，这是一种野生型和突变型丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，用于治疗患有 PK 缺乏症的成人溶血性贫血。公司的 PYRUKYND 产品目前也处于针对镰状细胞病的 3 期临床试验阶段；并用于治疗儿科患者的 PK 缺乏症；此外，AQVESME 用于治疗非输血依赖性和输血依赖性的成人 α-或 β-地中海贫血。此外，公司还开发了 tebapivat（一种用于治疗低风险骨髓增生异常综合征和镰状细胞病的 PK 激活剂）、AG-181（一种用于治疗苯丙酮尿症 (PKU) 的苯丙氨酸羟化酶稳定剂），以及从 Alnylam 获得许可的 siRNA 药物 AG-236，该药物针对跨膜丝氨酸蛋白酶 6 (TMPRSS6) 基因，用于治疗真性红细胞增多症。Agios Pharmaceuticals, Inc. 成立于 2007 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。