Scholar Rock 

Scholar Rock 是一家生物制药公司，致力于改善患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 及其他罕见、严重且致残性神经肌肉疾病的儿童和成人的生活质量。公司对转化生长因子 beta (TGFß) 超家族内生长因子激活的分子机制有着独到的理解，并借此开发了一个专有平台。该平台用于开发单克隆抗体，能够局部且选择性地靶向生长因子的前体或潜伏形式。公司正在开发 Apitegromab，这是一种肌肉生长抑制素激活抑制剂，目前正处于治疗 SMA 和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的 2 期临床试验中。此外，抗前体/潜伏肌肉生长抑制素抗体 SRK-439 正处于治疗罕见、严重且致残性神经肌肉疾病患者的 1 期临床试验中。SRK-181 是一种处于 2 期临床准备阶段的潜伏 TGFß1 研究性抑制剂，用于治疗对 anti-PD-(L)1 抗体疗法具有耐药性的实体瘤患者。公司还提供处于临床前开发阶段的产品，包括用于治疗纤维化疾病的潜伏 TGFß1 同构体选择性抑制剂 SRK-373（在纤维化细胞外基质中具有选择性活性），以及用于治疗缺铁性贫血的 RGMc（或 hemojuvelin）抑制剂 SRK-256。Scholar Rock 还在开发包括治疗罕见、严重且致残性神经肌肉疾病项目的研发管线。Scholar Rock 成立于 2012 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。