Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na zlepšování života dětí i dospělých trpících spinální muskulární atrofií (SMA) a dalšími vzácnými, těžkými a invalidizujícími neuromuskulárními chorobami. Nový pochopení molekulárních mechanismů aktivace růstových faktorů v rámci superfamily transforming rostoucího faktoru beta (TGFß) společnosti umožnilo vývoj proprietárního platformy. Tato platforma se využívá k vývoji monoklonálních protilátek, které lokálně a selektivně cílí na prekurzorové, neboli latentní formy růstových faktorů. Společnost vyvíjí Apitegromab, inhibitor aktivace myostatinu, který je ve fázi 2 klinické studie pro léčbu SMA a facioskapulohumerální muskuloatrofie (FSHD). Dále je SRK-439, protilátka proti pro/latentnímu myostatinu, ve fázi 1 klinické studie pro léčbu pacientů s vzácnými, těžkými a invalidizujícími neuromuskulárními chorobami. SRK-181 je investigační inhibitor latentního TGFß1 připravený na fázi 2 pro léčbu pacientů s solidními tumory rezistentními na terapie protilátkami anti-PD-(L)1. Společnost nabízí také produkty v preklinickém vývoji, včetně SRK-373, selektivního inhibitoru izoformy latentního TGFß1 se selektivní aktivitou ve fibrotické extracelulární matrix pro léčbu fibrotických chorob, a SRK-256, inhibitoru RGMc, neboli hemojuvelinu, pro léčbu anémií s omezením železa. Scholar Rock Holding Corporation také vyvíjí portfolio zahrnující programy pro léčbu pacientů s vzácnými, těžkými a invalidizujícími neuromuskulárními chorobami. Společnost Scholar Rock Holding Corporation byla založena v roce 2012 se sídlem v Cambridge, Massachusetts.