CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) je biotechnologická společnost zaměřená na vývoj průkopných genových léčebných metod pro závažná onemocnění. Společnost toho dosahuje díky své exkluzivní technologii Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), která umožňuje přesné a cílené úpravy genetického kódu organismu. Její rozsáhlé portfolio zahrnuje terapeutické kandidáty v mnoha lékařských oblastech, jako jsou krevní poruchy (hemoglobinopatie), různé typy rakoviny (onkologie), regenerativní medicína a vzácná onemocnění. Hlavním výzkumným léčivým přípravkem společnosti je CTX001, ex vivo léčba využívající CRISPR genovou editaci. Tato terapie má za cíl pomoci pacientům s beta-talasémií závislou na transfuzích nebo těžkou srpkovitou anémií tím, že upraví jejich vlastní hematopoetické kmenové buňky pro výrazné zvýšení produkce fetální hemoglobinu v červených krvinkách. CRISPR Therapeutics vyvíjí také několik dalších geneticky modifikovaných alogenních (od dárce odvozených) investigačních CAR-T terapií: CTX110, navrženou k boji proti maligním nádorům s pozitivitou cluster of differentiation 19; CTX120, která cílí na antigen zrání B-buněk pro multipelní myelom, jenž se vrátil nebo se ukázal jako rezistentní na předchozí léčbu; a CTX130, zaměřenou na Cluster of Differentiation 70 pro široké spektrum solidních nádorů a krevních nádorů. Dále společnost vyvíjí VCTX210, imunitně evasivní kandidát na produkt odvozený od genově editovaných kmenových buněk pro léčbu diabetu 1. typu. Společnost se také věnuje různým iniciativám pro in vivo genovou editaci zaměřeným na řešení poruch postihujících játra, plíce, svaly a centrální nervovou soustavu. Společnost navázala strategická spojenectví s významnými partnery, včetně Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. a Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG byla založena v roce 2013 se sídlem v Zugu ve Švýcarsku.