Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., biotechnologická společnost, se zaměřuje na objevování, vývoj a dodávání léků pro léčbu vzácných onemocnění. Mezi její komerční produkty a kandidáty patří Galafold, perorvní precizní medicína pro léčbu dospělých s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby a variantou genu galaktosidázy alfa, která je náchylná k léčbě na základě údajů z in vitro testů. Společnost vyvíjí také AT-GAA, nový terapeutický model pro Pompeovu chorobu; enzymovou substituci pro Pompeovu chorobu; CLN3, který je ve fázi klinické studie 1/2 za účelem posouzení bezpečnosti a účinnosti jednorázové intrathekalní aplikace genové terapie AAV sérotypu AT-GTX-502 u pacientů s CLN3; a CDKL5, gen na X chromozomu kódující protein CDKL5, který reguluje expresi esenciálních proteinů pro normální vývoj mozku. Společnost má uzavřené licenční dohody a partnerství s Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania a GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. byla založena v roce 2002 se sídlem ve Filadelfii v Pensylvánii.