Passage Bio 

Passage Bio, Inc. je biofarmaceutická společnost zaměřená na vývoj průkopných genových terapií pro onemocnění postihující centrální nervovou soustavu. Jejich pokročilý vývojový program zahrnuje PBGM01, navržený pro léčbu dětské GM1 gangliosidózy pomocí proprietárního kapsidu AAVhu68 k doručení funkčního genu GLB1, který kóduje lysosomální kyselou beta-galaktosidázu, do mozku i periferních tkání. Dalším klíčovým programem je PBFT02, který využívá kapsid AAV1 k zavedení funkčního genu granulinu (GRN) kódujícího progranulin (PGRN) do mozku jako léčbu FTD-GRN. Dále je v vývoji PBKR03 pro dětskou Krabbovu nemoc, která využívá proprietární kapsid AAVhu68 k doručení funkčního genu GALC, zodpovědného za produkci hydrolytického enzymu galaktosylceramidázy, do mozku a okolních tkání. Portfolio společnosti dále zahrnuje PBML04 pro metachromatickou leukodystrofii, PBAL05 pro amyotrofickou laterální sklerózu a PBCM06 pro syndrom Charcot-Marie-Tooth typu 2A. Společnost Passage Bio udržuje významnou výzkumnou spolupráci s Gene Therapy Program University of Pennsylvania a má uzavřenou smlouvu o vývojových službách a klinickém dodavatelském zajištění se společností Catalent Maryland, Inc. Společnost byla založena v roce 2017 a sídlí ve Filadelfii v Pensylvánii.