uniQure N.V. 

uniQure N.V. vyví léčebné postupy pro pacienty trpící vzácnými a dalšími devastujícími onemocněními ve Spojených státech. Společnost nabízí HEMGENIX, který umožňuje lidem žijícím s hemofilií B produkovat faktor IX, což může snížit riziko krvácení. Její hlavním kandidátem na produkt je AMT-130, kandidát na genovou terapii, který je ve fázi klinické studie I/II pro léčbu Huntingtonovy choroby. Společnost vyvíjí také AMT-260, který je ve fázi klinického testování I/IIa pro léčbu mediální temporální lalokové epilepsie; AMT-162, který je ve fázi klinického testování I/IIa pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy spojené s enzymem superoxide dismutáza; a AMT-191, investigační kandidát na genovou terapii, který je ve fázi klinického testování I/IIa pro léčbu Fabryho nemoci. Má licenční dohodu s Apic Bio na vývoj, výrobu a komercializaci investigační genové terapie podávané intratheckálně pro ALS způsobenou mutacemi v SOD-1; a dohodu o vývoji a komerčním dodávkách s CLS Bhering. Společnost uniQure N.V. byla založena v roce 1998 a sídlí v Amsterdamu v Nizozemsku.