Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., spolu se svými dceřinými společnostmi, působí jako biotechnologická společnost v pozdní fázi vývoje, která se zaměřuje na vývoj, výrobu a prodej genetických terapií pro vzácná a devastující onemocnění v USA. Vyvíjí programy in vivo založené na adeno-asociovaných virách (AAV), které zahrnují programy pro Danonovu chorobu (DD), multiorgánní lysosomální poruchu vedoucí k předčasnému úmrtí kvůli selhání srdce (RP-A501), která je ve 2. fázi klinického zkoušení; Plakofilin-2 arytmogenní kardiomyopatii (PKP2-ACM), dědičné srdeční onemocnění charakterizované progresivní ztrátou srdeční svalové hmoty, těžkou dilatací pravé komory, dysplázií, fibrofatální náhradou myokardu a vysokou náchylností k arytmiím a náhlé smrti (RP-A601), která je ve 1. fázi; a BAG3 dilatovanou kardiomyopatii (BAG3-DCM), což je forma kardiomyopatie charakterizovaná progresivním ztenčením stěn srdce, která je v preklinické fázi. Také vyvíjí programy ex vivo založené na lentivirech (LV), které zahrnují programy pro deficienci adheze leukocytů typu I (LAD-I), genetickou poruchu způsobující dysfunkci imunitního systému (RP-L201); anémii Fanconi (FA), genetický defekt v kostní dřeni, který snižuje produkci buněk krve nebo podporuje produkci vadných buněk krve (RP-L102); a deficienci pyruvátkinázy (PKD), autosomálně recesivní poruchu červených krvinek vedoucí k chronické nesférocytární hemolytické anémii (RP-L301). Má licenční dohody s Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras a Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; a Temple University. Společnost Rocket Pharmaceuticals, Inc. byla založena v roce 1999 se sídlem v Cranbury, New Jersey.