GenSight Biologics. 

GenSight Biologics S.A. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Identifizierung, Weiterentwicklung und Kommerzialisierung medizinischer Interventionen für schwere mitochondriale und neurodegenerative Erkrankungen konzentriert, die sowohl die Augen als auch das zentrale Nervensystem betreffen. Ihre therapeutische Entwicklung nutzt modernste Gentherapie-Plattformen, insbesondere solche mit mitochondrialen Targeting-Sequenzen und Optogenetik. Der führende Wirkstoffkandidat des Unternehmens, LUMEVOQ (GS010), eine auf rekombinantem AAV2 basierende Gentherapie, befindet sich derzeit in der klinischen Phase III zur Behandlung der Leber-Hereditären Optikusneuropathie (LHON), die durch eine spezifische ND4-Genmutation verursacht wird. Ein weiteres bedeutendes Programm, GS030, befindet sich in klinischen Studien der Phase I/II für Retinitis pigmentosa und befindet sich zudem in der präklinischen Phase für die trockene altersbedingte Makuladegeneration. Darüber hinaus entwickelt GenSight Biologics weitere Programme im präklinischen Stadium, die auf verschiedene ophthalmologische und neurodegenerative Erkrankungen abzielen. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Paris, Frankreich.