CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen im Bereich der Gen-Editierung, konzentriert sich auf die Entwicklung genbasierter Medikamente für schwere Krankheiten unter Nutzung seiner proprietären Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)-Plattform. Seine CRISPR/Cas9-Technologie ermöglicht präzise, gezielte Veränderungen der genomischen DNA. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio an therapeutischen Programmen in verschiedenen Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine ex vivo CRISPR-geneditierte Therapie zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit, bei der die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten so modifiziert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produzieren. Es entwickelt zudem CTX110, eine Spender-abgeleitete, geneditierte allogene CAR-T-Investigations-Therapie, die auf CD19-positive Malignome abzielt; CTX120, eine Spender-abgeleitete, geneditierte allogene CAR-T-Investigations-Therapie, die auf das B-Zell-Reifungsantigen zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom abzielt; und CTX130, eine Spender-abgeleitete, geneditierte allogene CAR-T-Investigations-Therapie, die auf Cluster of Differentiation 70 zur Behandlung verschiedener solider Tumore und hämatologischer Malignome abzielt. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen VCTX210, einen geneditierten, immunevasiven, stammzellbasierten Produktkandidaten zur Behandlung von Typ-1-Diabetes, und verfolgt verschiedene In-vivo-Gen-Editierungsprogramme, die auf Krankheiten der Leber, Lunge, des Muskels und des zentralen Nervensystems abzielen. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz.