CRISPR Therapeutics 

Die CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen für Genbearbeitung, konzentriert sich auf die Entwicklung transformierender genbasierter Medikamente für schwere menschliche Krankheiten. Das Unternehmen entwickelt seine Produkte mit Hilfe von Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assoziiertem Protein 9 (Cas9), einer Genbearbeitungstechnologie, die präzise gerichtete Änderungen an genomischer DNA ermöglicht. Es verfügt über ein Portfolio therapeutischer Programme in verschiedenen Krankheitsbereichen, einschließlich Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerativer Medizin und seltener Krankheiten. Der Hauptproduktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine ex vivo CRISPR-genbearbeitete Therapie zur Behandlung von Patienten, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellenkrankheit leiden, bei der die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten so verändert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in roten Blutkörperchen produzieren. Es entwickelt auch CTX110, eine von einem Spender abgeleitete genbearbeitete allogene CAR-T-Therapie, die auf Malignitäten mit positiver Cluster-Differenzierung 19 abzielt; CTX120, eine experimentelle Therapie, die auf das B-Zell-Reifungsantigen abzielt zur Behandlung von rezidivierenden oder refraktären multiplem Myelom; und CTX130 zur Behandlung von soliden Tumoren und hämatologischen Malignitäten. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Programme in der regenerativen Medizin; sowie in vivo und andere genetische Krankheitsprogramme zur Behandlung von Glykogenspeicherkrankheit Ia, Duchenne-Muskeldystrophie, myotoner Dystrophie Typ 1 und Mukoviszidose. Es hat strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. Das Unternehmen wurde früher als Inception Genomics AG bekannt und änderte seinen Namen im April 2014 in CRISPR Therapeutics AG. Die CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz.