CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG (CRSP) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Entwicklung bahnbrechender genbasierter Medikamente für schwere Erkrankungen widmet. Das Unternehmen erreicht dies durch seine exklusive Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)-Technologie, die präzise und gezielte Veränderungen im genetischen Code eines Organismus ermöglicht. Seine umfangreiche Pipeline umfasst therapeutische Kandidaten aus verschiedenen medizinischen Bereichen, wie Blutkrankheiten (Hämoglobinopathien), verschiedene Krebsarten (Onkologie), regenerative Medizin und seltene Erkrankungen. Die wichtigste investigative Therapie des Unternehmens ist CTX001, eine ex vivo mittels CRISPR geneditierte Behandlung. Diese Therapie zielt darauf ab, Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit zu helfen, indem ihre eigenen hämatopoetischen Stammzellen modifiziert werden, um die Produktion von fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen deutlich zu steigern. CRISPR Therapeutics treibt zudem mehrere andere gentechnisch veränderte allogene (spenderbasierte) CAR-T-Investigations-Therapien voran: CTX110, konzipiert zur Bekämpfung von CD19-positiven Malignomen; CTX120, das auf das B-Zell-Reifungsantigen bei Multiplem Myelom abzielt, das rezidiviert ist oder auf vorherige Behandlungen nicht anspricht; und CTX130, das auf Cluster of Differentiation 70 für ein Spektrum an soliden Tumoren und Blutkrebs fokussiert ist. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen VCTX210, einen immunevasiven, geneditierten, aus Stammzellen gewonnenen Produktkandidaten zur Behandlung von Typ-1-Diabetes. Es verfolgt zudem verschiedene In-vivo-Gen-Editing-Initiativen zur Behandlung von Störungen der Leber, Lunge, Muskeln und des zentralen Nervensystems. Das Unternehmen hat strategische Allianzen mit bedeutenden Partnern geschlossen, darunter Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz.