CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics AG ist ein Unternehmen für Gen-Editierung, das sich auf die Entwicklung genbasierter Medikamente für schwere menschliche Krankheiten stützt, wobei es seine Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9)-Plattform nutzt. Die CRISPR/Cas9-Technologie des Unternehmens dient der Gen-Editierung, einem Prozess zur präzisen Veränderung spezifischer Sequenzen genomischer DNA. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio an therapeutischen Programmen in verschiedenen Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, CAR-T-Zelltherapien, In-vivo-Anwendungen und Typ-1-Diabetes. Zudem entwickelt es investigative CAR-T-Programme, einschließlich eines autologen, gen-editierten CAR-T-Programms, das auf allogene chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen für autoimmune Indikationen und Onkologie abzielt. Der wichtigste Produktkandidat des Unternehmens ist CASGEVY, eine ex-vivo CRISPR/Cas9 gen-editierte Zelltherapie zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und Hämoglobinopathien, bei der die hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen eines Patienten so editiert werden, dass hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produziert werden. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen CAR-T-Zelltherapien, darunter CTX112 zur Bekämpfung von Cluster of Differentiation 19 (CD19) und CTX131 zur Bekämpfung von CD70 für onkologische und autoimmune Indikationen; CTX310 und CTX320 zur In-vivo-Gen-Editierung bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen durch die Unterbrechung der validierten Targets Angiopoietin-like Protein 3 und Lipoprotein; sowie CTX211, einen allogenen, gen-editierten, hypoimmunen, aus Stammzellen gewonnenen Produktkandidaten zur Behandlung von Typ-1-Diabetes. Das Unternehmen unterhält strategische Partnerschaften mit Vertex Pharmaceuticals Incorporated. CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz.