Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., ein Unternehmen für Genom-Editing, konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapeutika. Die In-vivo-Programme des Unternehmens umfassen NTLA-2001, das sich in der Phase-1-Studie zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose befindet; und NTLA-2002 zur Behandlung der hereditären Angioödeme sowie andere leberfokussierte Programme, die Hämophilie A und Hämophilie B, Hyperoxalurie Typ 1 und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel umfassen. Die Ex-vivo-Pipeline umfasst NTLA-5001 zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie; und proprietäre Programme, die sich auf die Entwicklung von gentechnisch veränderten Zelltherapien zur Behandlung verschiedener onkologischer und autoimmuner Erkrankungen konzentrieren. Darüber hinaus bietet es Werkzeuge an, die das CRISPR/Cas9-System umfassen. Intellia Therapeutics, Inc. hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit den Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. zur Entwicklung von hämatopoetischen Stammzellen zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. zur gemeinsamen Entwicklung potenzieller Produkte zur Behandlung von Hämophilie A und Hämophilie B; Ospedale San Raffaele; und eine strategische Zusammenarbeit mit SparingVision SAS zur Entwicklung neuartiger genomischer Medikamente unter Verwendung der CRISPR/Cas9-Technologie zur Behandlung von Augenerkrankungen. Das Unternehmen war früher als AZRN, Inc. bekannt. Intellia Therapeutics, Inc. wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.