Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc. ist ein in der klinischen Phase befindliches Genom-Editierungsunternehmen, das sich auf die Entwicklung potenziell heilender Therapeutika unter Verwendung von CRISPR/Cas9-basierten Technologien konzentriert. Das Unternehmen bietet die Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats ("CRISPR")/CRISPR-associated 9 ("Cas9") Technologie zur Genom-Editierung an. Das Unternehmen stellt eine modulare Plattform bereit, um In-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten voranzutreiben. Zu den In-vivo-Produktkandidaten des Unternehmens gehören Nexiguran Ziclumeran oder NTLA-2001 zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose sowie NTLA-2002 zur Behandlung von hereditärem Angioödem. Darüber hinaus bietet es Produktkandidaten für die Behandlung von Immuno-Onkologie und Autoimmunerkrankungen sowie mehrere In-vivo-Programme an, um Krankheiten mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf zu adressieren, indem Genom-Editierungs-Therapeutika an Organe außerhalb der Leber geliefert werden. Das Unternehmen hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit AvenCell Therapeutics, Inc. zur Entwicklung allogener universeller CAR-T-Zell-Therapien; Kyverna Therapeutics, Inc. zur Entwicklung einer allogenen CD19 CAR-T-Zell-Therapie zur Behandlung verschiedener B-Zell-vermittelter Autoimmunerkrankungen; ONK Therapeutics, Ltd. zur Entwicklung von biotechnologisch hergestellten NK-Zell-Therapien zur Heilung von Krebspatienten; und ReCode Therapeutics, Inc. zur Entwicklung neuartiger genomischer Medikamente zur Behandlung von Mukoviszidose. Es bestehen zudem Kooperationsvereinbarungen mit Regeneron Pharmaceuticals, Inc., SparingVision SAS und Rewrite Therapeutics Inc. Das Unternehmen war früher als AZRN, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Juli 2014 in Intellia Therapeutics, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.