Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies basées sur l'interférence par l'acide ribonucléique (ARN). Le pipeline de l'entreprise de thérapies ARN de recherche se concentre sur les médicaments génétiques, les maladies cardiométaboliques, les maladies infectieuses hépatiques et les maladies du système nerveux central (SNC) et oculaires. Ses produits commercialisés comprennent l'ONPATTRO (patisiran), une injection de complexe lipidique pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à transthyrétine chez l'adulte ; le GIVLAARI pour le traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA) ; et l'OXLUMO (lumasiran) pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). De plus, la société développe le givosiran pour le traitement des patients adolescents atteints de PHA ; le patisiran pour le traitement de l'amylose à transthyrétine, ou amylose ATTR, avec cardiomyopathie ; le cemdisiran pour traiter les maladies médiées par le complément ; l'ALN-AAT02 pour le traitement de la maladie hépatique associée au déficit en AAT ; l'ALN-HBV02 pour traiter l'infection chronique par le VHB ; le Zilebesiran pour traiter l'hypertension ; et l'ALN-HSD pour traiter la NASH. En outre, elle propose le Fitusiran pour le traitement de l'hémophilie et des troubles hémorragiques rares, l'Inclisiran pour traiter l'hypercholestérolémie, le lumasiran pour le traitement de la PH1 avancée et des calculs rénaux récurrents, et le vutrisiran pour le traitement de l'amylose ATTR, qui est en phase 3 d'essai clinique. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a conclu des collaborations stratégiques avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies ARN pour une gamme de maladies en ciblant des cibles thérapeutiques exprimées dans l'œil et le SNC ; et avec Sanofi Genzyme pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies ARN. Elle détient également des accords de licence et de collaboration avec Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. et PeptiDream, Inc. La société a été fondée en 2002 et son siège social est situé à Cambridge, Massachusetts.