Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique principalement dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation de solutions thérapeutiques innovantes exploitant la technologie de l'interférence par l'ARN (RNAi). Son solide pipeline de traitements basés sur l'ARNi s'attaque à divers domaines thérapeutiques critiques, notamment les troubles génétiques héréditaires, les pathologies cardiométaboliques, les maladies infectieuses hépatiques, ainsi que les troubles du système nerveux central (SNC) et oculaires. Actuellement, Alnylam propose plusieurs thérapies approuvées : ONPATTRO (patisiran) pour les adultes souffrant de polyneuropathie associée à l'amylose héréditaire à la transthyrétine ; GIVLAARI pour les patients adultes atteints de porphyrie aiguë hépatique (PAH) ; et OXLUMO (lumasiran) pour l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). Au-delà de son portefeuille commercial, la société maintient un pipeline de développement actif. Les principales thérapies expérimentales incluent le givosiran, destiné aux patients adolescents atteints de PAH ; le patisiran, exploré pour l'amylose à la transthyrétine (ATTR) avec cardiomyopathie ; le cemdisiran pour les troubles médiés par le complément ; l'ALN-AAT02 pour la maladie hépatique associée au déficit en AAT ; l'ALN-HBV02 pour l'infection chronique par le virus de l'hépatite B ; le Zilebesiran pour l'hypertension ; et l'ALN-HSD pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH). De plus, d'autres candidats tels que le Fitusiran pour l'hémophilie et les troubles hémorragiques, l'Inclisiran pour l'hypercholestérolémie, une indication élargie du lumasiran pour la PH1 avancée et les calculs rénaux récurrents, ainsi que le vutrisiran pour l'amylose ATTR (actuellement en essais cliniques de phase 3) progressent également. Alnylam conclut également des alliances stratégiques avec d'autres leaders de l'industrie pharmaceutique. Parmi les collaborations notables figurent celles avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc., axées sur la découverte et le développement de thérapies par ARNi pour des cibles oculaires et du SNC, et avec Sanofi Genzyme pour des efforts plus larges de développement et de commercialisation de thérapies par ARNi. D'autres accords de licence et de partenariat sont en place avec des entités telles que Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., et PeptiDream, Inc. Fondée en 2002, Alnylam Pharmaceuticals a son siège social à Cambridge, Massachusetts.